三分之一癌项目！

癌症之外的资源很有限

对Pharmaprojects数据库主要治疗领域的在研新药项目进行分类，可以发现2018年各治疗领域的在研新药数量增速各异。

从现有的统计数据来看，抗癌药已占据新药研发的绝对主导地位，数量呈现逐年增加的态势。从2010～2018年全球抗癌药物产品线占比变化情况看，在研抗癌药数量持续稳定增长，占比已从2010年的26.8%增至34.1%。这意味着，超过三分之一的在研药物开发目标为肿瘤疾病。

 16个大类分析：

除了肿瘤药，其他类别增幅有限甚至下滑

首先，对16个主要治疗领域以及生物技术类别的在研药物情况进行分析。

整体来看，抗癌药物、生物技术类药物、神经系统药物、抗感染药物和消化/代谢药物为排名TOP5的治疗领域，与2017年排名基本一致。

其中，癌症是药品研发的重要适应症领域，抗癌药数量继续保持稳定增长，数量从2017年的4845个增至5212个，增加367个，增幅高达7.6%，虽然该增速远低于2017年16.0%的增速，但仍远高于2.7%的制药研发行业平均增速。此外，超过行业平均增速的治疗领域还包括生物技术类药物（增幅为6.0%）、消化/代谢用药（4.1%）和感官用药（3.9%）。

与全球制药企业在抗癌药领域投入持续增加的情况相反，随着医药行业整体增速的下滑，其他一些治疗领域的在研药物数量出现显著下滑。2018年抗感染用药数量为2238个，同比下降9.3%，为降幅最大的治疗领域，几乎逆转2017年该类药物11.1%的增幅，在研药物数量基本与2016年数据持平；心血管系统用药是降幅居第二位的治疗领域，其数量同比下降7.2%；血液和凝血用药、抗寄生虫用药数量分别同比下降3.4%和3.1%。

另外，肌肉骨骼药物增幅仅有1.5%，呼吸系统用药增幅为1.7%，皮肤用药增幅为2.0%，与往年增幅相比，这些类别的药物数量增幅均较为有限。

 234个细分类别分析：

免疫类抗癌药、单抗、基因疗法增势猛

再将16个主要治疗领域的药物细分为234个治疗类别。

从治疗类别TOP25排名中发现，一般抗癌药（在研药物2374个）、免疫类抗癌药（2345个）、抗感染预防性疫苗（711个）、其他单克隆抗体药物（658个）、其他眼科用药（637个）居前五位，该排名顺序与2017年基本一致。

总体来看，两类主要的抗癌药多年来一直位居榜单前列。其中，一般抗癌药继续稳居榜首，2018年增幅为6.4%；免疫类抗癌药物增长更为迅猛，增幅高达17.2%，数量位列榜单第二位。另一方面，在抗感染用药数量大幅下滑的背景下，抗感染预防性疫苗虽然位居第三位，但其数量却出现了明显下滑，在研药物数量已从2017年的848个下降至2018年的711个，降幅达16.2%，为降幅最为明显的治疗类别。

多数治疗类别呈现出产品线扩张的态势。其中，单克隆抗体药物数量继续保持稳定增长态势，其三种亚类进入TOP25之列，且每种亚类均出现在研药物数量增长。在过去的一年中，该类药物新增加了双特异性和三特异性单克隆抗体，其中单克隆抗体（其他类）药物中大约有200种药物已处于较为成熟的研发阶段。

最引人注意的是基因疗法类，在研药物数量已从2017年的547个增至2018年的633个，增幅为15.7%。

基因疗法自20世纪90年代兴起，经历了在研药物数量的激增后，因临床试验中受试者死亡导致该类药物发展受到影响，2012年和2014年均跌出了TOP25行列。

但随着全球第一例基因治疗药物，即荷兰UniQure公司研发药物Glybera（alipogene tiparvovec）首次获得欧盟委员会批准后，该类药物的研发态势出现回暖，并于2015年重返TOP25榜单。然而，该药面临严重的价格问题，主要用于胰腺炎反复发作导致的脂蛋白脂肪酶缺乏症的治疗（一种罕见病），每个疗程费用均超过100万美元，据报道该药仅被使用过一次。

2017年12月，美国FDA批准了其第一个基因治疗药物，即Spark Therapeutics公司的Luxturna（voretigene neparvovec），用于儿童和成人患者特定遗传性眼疾的治疗，这也是业内公认的里程碑事件。

2017年基因治疗类药物数量增幅已高达31.2%。此外，业内关心的资金问题也在得到改善。英国的医疗技术评估委员会（NICE）为GSK公司基因治疗药物Strimvelis找到了部分资金支持。基于以上种种因素，2018年该类药物的排名已上升至第六位。

 1400个适应症分析：

首现TOP5适应症全部是癌症

进一步按照在研药物的适应症进行统计，可将其归入数量超过1400种的疾病或适应症，其中超过470种疾病为官方或权威机构认定的罕见病。

与2017年的排名情况相比，各适应症的排位顺序未见明显变化。全球在研药物TOP5适应症包括乳腺癌（在研药物数量727个）、非小细胞肺癌（544个）、结直肠癌（503个）、卵巢癌（386个）和胰腺癌（430个）。其中，乳腺癌继续稳居排名第一位，其在研药物数量同比增长11.2%；非小细胞肺癌以14.0%的增幅位居第二，增速较为明显；结直肠癌增幅为5.7%，位居第三位；卵巢癌排名第四位，增幅为12.4%，较2017年3.2%的增幅明显加速。TOP5适应症均为癌症，这种情况首次出现。

在排名TOP15的疾病类别中，与癌症相关的适应症亦呈现增长态势，除排名居前五的癌症外，还有前列腺癌（381个）、脑癌（361个）、恶性黑色素瘤（346个）、急性髓系白血病（326个）、肝癌（272个）、头颈部癌症（258个），增幅分别为5.2%、12.1%、10.9%、14.4%、3.0%、13.7%。TOP25中癌症还包括骨髓瘤（242个）、胃肠癌（242个）、肾癌（218个）和非霍奇金淋巴瘤（215个）。在TOP10中有7种药物为抗癌药，而在TOP20中则有13种药物为抗癌药。

从在研药物数量增幅看，急性髓系白血病（增幅为14.4%）、非小细胞肺癌（14.0%）、头颈部癌症（13.7%）、胃肠癌（13.6%）、卵巢癌（12.4%）和脑癌（12.1%）为增幅较大的适应症。哮喘（增幅为-11.8%）、银屑病（-9.5%）、慢阻肺病（-6.8%）、类风湿性关节炎（-5.4%）、HIV/AIDS感染（-3.3%）和全身性疼痛（-2.2%）等适应症在研药物数量则出现不同程度的下滑。

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