新药开发 酝酿“临门一脚”

创新药产业的崛起，给创新助手CRO/CMO带来趋势性利好，大药企与CRO公司抱得更紧

6月30日，国家发改委对符合条件的生物医药CRO/CMO企业进行国家补助计划的申报截止。换言之，CRO/CMO换挡提速进入快车道。

按规划，未来在药学研究、临床前安全性评价、新药临床研究等领域的合同研发服务平台，能提供多环节、国际化服务的综合性一体化合同研发服务平台，创新药生产工艺开发和产业化、已上市药物规模化委托加工等合同生产服务平台，掌握药物生产核心技术等服务平台，单个项目国家补助资金不超过1亿元。这种政策性导向将给许多优势企业注入强大的创新源动力。

随着新药研发投入产出比的不断降低，成本控制和效率提升成为中国及欧美日等跨国药企、CRO公司及科研机构关注的热点，其“热度”不亚于眼下的世界杯。全球新药研发就像足球一样原本是圆的，但它把世界变平了，尤其是创新药产业的崛起，给创新助手CRO/CMO带来趋势性利好，且将高效撕开药物研发的网线踢出“临门一脚”，大药企与CRO公司抱得更紧了。 

挖潜时间价值链

新药研发产品线价值要把握三点：一是新药研发的成功率；二是产品的市场容量；三是时间价值

全球生物医药的兴起给研发服务带来市场机会。

上海睿智化学研究有限公司董事长惠欣表示，“做研发服务有个困惑就是前期不知道客户要什么，但又必须提前布局。我们布局生物药及大分子等CRO服务时，初期都很艰难。现在新药研发、一致性评价带来强劲需求，上市许可人制度带来的后端商业化生产都有利于CRO企业弯道超车。”

在惠欣看来，“先进的技术和服务优势是根本。过去95%的业务收入来自海外，现在单客占总收入比重均不超过5%。我们服务600多家全球客户，推进70多个单抗药进入从药物发现到临床不同里程碑阶段，做了200多个靶点新药。我们发现，新靶点的认可是CRO企业至关重要的竞争力。目前中美双报兴起，与量子生物联姻后，技术+资本加速了我们与初创企业洽谈多肽药物等项目的商业化生产，这将让我们能够取得更多的市场份额。”

由于新药研发成本高涨，许多跨国企业开始剥离研发中的非核心部分，国内新药开发，效率就是竞争力。事实上，2010-2017年，全球医药研发投入由1300亿美元增至1580亿美元，同期CRO市场规模由200亿美元增至440亿美元。我国CRO市场规模年均增速接近30%，行业正处于快速发展阶段，市场集中度会越来越高，中国CRO市场增速为医药研发投入的3倍多。

“中国的试验费用仅为美国的22%；在中国招募患者比欧美日更容易，这对跨国企业有很强的吸引力。”中信建投证券医药行业首席分析师贺菊颖表示，“投资人眼中的新药研发产品线价值，要把握三点：一是新药研发的成功率；二是产品的市场容量。发病率与患者人数决定市场潜力，而渗透率决定产品空间；三是时间价值，也就是市场独占时间。在竞争白热化的当下，医保目录更新的快，新药商业化速度非常重要。”

例如国内抗体偶联药物开发火热，仅Her2抗体偶联药物的国内厂家就有11家。对此，一家正处于上市前静默期的CRO公司负责人虽不便多说，但他称，“国内企业过去单枪匹马的逻辑走向开放，目前我们有些业务国内外客户已实现平分秋色。CRO/CMO能大幅缩短新药研发时间，在跟随者接踵而至的竞争环境下，即便提前三个月、半年上市也意味着巨大商机。” 

本土化合作加强

在相当长的日子里，CMO市场将潜力巨大，在医药生产体系中占据越来越重要的地位

从加入ICH到深化药审改革，中国与国际标准接轨、新药更快在国内市场上市是大势所趋。

年初，礼来宣布其中国创新合作中心在沪成立，意在加强全球化创新。不同的是，该中心将更加聚焦通过本土协作推动早期新药研发，进一步加强与中国企业和机构合作。要知道，在此半年前，礼来关闭了位于上海张江的早期临床研究实验室并裁减数千人。前几日，和铂医药与四川科伦博泰生物战略合作，共同研发和商业化新型全人源抗体药物。

有专家称，新药研发是个漫长过程，人力物力投入极大。然而企业对利润回报有要求，药企将成本控制放在重要位置。于是，强调专业分工是发展必要。在新药研发、生产中采用CRO/CMO是研发不可或缺的一环。在相当长的日子里，CMO市场将潜力巨大，在医药生产体系中占据越来越重要的地位。

目前新药研发失败是常态，成功才是偶然。大药企选择与小型研发公司及医药外包公司合作获得具有成药性的化合物是明智之举。恒瑞、先声、绿叶等创新药企均在建立技术供应链。年初，辉瑞将一种ALK-1靶点的全人源单克隆抗体治疗性药物，授权给苏州开拓药业进行后续研发、生产和上市工作。但需要引起业界重视的是，包括像信达等实现技术出口的本土研发合作，策略很关键，如同一方案、不同时间，同一方案同时开展的双报，不同方案同时开展，如何适用？如美国申报孤儿药，在中国却以非孤儿药注册，如何操作？值得思考。

西安新通药物研究有限公司总经理张登科告诉记者，“摸索了18年，我们认为合作研发、技术引进与资本结合是新药研发趋势。新通在美国设立了国际技术合作窗口美国凯华公司，利用这一窗口引进肝靶向技术平台，在此基础上研发出第一代肝靶向抗肝炎药甲磺酸帕拉德福韦，现己进入Ⅱ期临床。第二代长效肝靶向抗乙肝药HTS每周一片，本月底注册申报。衣壳蛋白抑制剂，一个新兴的寻求治愈乙肝药物正在临床前研究阶段。与美国公司合作研发申报的改良型新药邻苯妥英钠美国NDA申报己受理，中国年底将注册申报。正是因为这种合作模式，去年公司引进风险投资，加速了新药研究进程。”

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。