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理想与现实碰撞 精准医疗求突破

发布时间:2018-09-29 16:04:47作者:本报记者 张蓝飞来源:医药经济报

稳妥有序地推进精准医疗市场发展,持续推动成熟可靠的前沿技术产品向临床转化是重要目标


用“一半是海水,一半是火焰”来形容如今的免疫治疗并不为过。作为精准医疗的典型领域,伴随基因组学和分子生物学的快速发展,崭新的生物医学健康理念有了革命性的升级,从经验医学到循证医学再到如今更重视“原理证据”的循因医学,精准医疗为生命科学带来的全新生态,正在一次次的失败探索与成功实践交织中蜕变。

刚刚过去的4月,精准免疫治疗领域并不平静:Incyte在该月初叫停了旗下IDO抑制剂Epacadostat与默克PD-1抑制剂Keytruda联用治疗晚期黑色素瘤的方案。时隔半个月,BMS则为PD-1抑制剂的联合治疗带来了好消息,其 Opdivo和Yervoy药物组合获美国FDA批准用于肾癌一线治疗。

免疫治疗系重要创新方向

精准医疗时代,科技创新和技术进步带领我们在迈向更精确、更小损伤、更早预警的道路上不断前行。在产业链应用端,传统精准医学服务主要面向科研市场,竞争已呈红海,满足临床医疗需求,是未来精准医学服务高增长的关键来源,同时也充满了最具可能性的创新创业机会(如生育健康与遗传病、肿瘤伴随诊断、传染病和其他慢性疾病领域)。药物开发与免疫治疗、健康管理和遗传评估(DTC)等也是热门。

近日,在由中国医疗产业联盟、中创产业研究院主办,广东医谷承办的“第九届中国医疗产业高峰论坛”上,广东省投资促进局副局长薛凯方表示,基因检测、干细胞应用制备、第三方医学检测、肿瘤免疫治疗、组织工程和再生医学等高端医药创新技术,均属于精准医疗的概念范畴,稳妥、有序地推进精准医疗市场发展,持续推动成熟、可靠的前沿技术产品向临床转化,是新时期医药大健康产业的重要目标。

记者从会上了解到,免疫治疗是精准医疗和肿瘤治疗极为重要的创新方向,从先天免疫到适应性免疫,从免疫检测点到共刺激分子,从T细胞到巨噬细胞,从单抗到细胞治疗、疫苗、小分子,各种新靶点、新药物形式层出不穷。

美国制药协会发布的统计报告显示:2017年全球正在开展临床研究的免疫药物248个,其中免疫检查点抑制剂45个、治疗疫苗96个、Car-T疗法21个、溶瘤病毒14个、双特异单抗等其他药物72个,这些药物及联用的临床研究超过千项。美国密西根大学医学院副教授李峤在会上介绍道,“以肿瘤治疗为例,免疫的核心是T细胞,而T细胞抗原抗体结合中相关靶点很多,包括OX-40、CD-27、CD-137、CD-28、TCR、CTLA-4、PD-1、CD-80、BTLA、TIM-3等,而免疫循环沿着肿瘤抗原释放、肿瘤抗原递呈、T细胞启动和活化、T细胞迁移、T细胞渗透、识别肿瘤细胞到最后杀灭肿瘤细胞,整个过程的平衡点极为关键。”

同步满足需求矛盾尚存

精准医疗理念的免疫治疗,不同于以往的药物治疗,靶向细胞间的相互作用。由于免疫过程的一切都具有两面性,“整体、动态和矛盾”成为免疫治疗的关键词。短期来看,包括靶向药物、细胞治疗以及各种联合用药的临床尝试在内,现阶段人们对精准医疗的理解仍无法同步满足临床需求。

理想与现实之间总有差距,随着人们对基因检测免疫位点的研究愈发深入,科学认知和临床实践的落差也逐步显现。“免疫疗法要比其他药物复杂,即使跟在大公司后面做成熟靶点,也可能因为分子的细微差别、临床开发的经验和策略、生物标志物的选择和检测方法的差异等原因而导致失败。”香雪制药生命科学副总经理张剑冰客观分析道,任何一种免疫疗法都不是完美的,失败不会掩盖精准医疗的发展前景,大小分子、Car-T、个性化疫苗等领域仍将是亮眼的创新方向。

红杉资本投资合伙人陆勤超在分析Car-T技术时深有感触:“Car-T技术未来最主要的努力方向还是在实体瘤,但实体瘤本身的细胞结构非常致密,最大的挑战在于Car-T细胞如何浸润。若要真正实现临床实践的飞跃,还需各种基因编辑和修饰技术创新,让细胞能够更好地浸润到实体瘤组织当中。”

另一方面,基因组学和分子生物学创新在促进遗传药理学和药物组学发展的同时,还极具支持创新生命健康技术和产品开发的潜力,促使旧产品“变废为宝”。

据Quintitles Translational估计,传统的药物临床试验I-Ⅲ期需要8~10年时间,而基于精准药物基因筛选过试验对象后,I-Ⅲ期临床只需3~5年。“在研发项目早期确定药物针对的生物标记物,有助提升化合物筛选效率,增进对候选药物安全性和疗效机理的理解。”陆勤超指出,Ⅱ、Ⅲ期临床依托基因侧写筛选临床试验对象,可提升临床试验有效应答率,若仅在有应答的病人中开展试验,能够节约开支,缩短研发时间,提高研发效率。还可排除对药物可能产生严重不良反应的试验对象,高应答率、低不良反应率可进一步提升新药上市审批的通过率,并有利于成本定价。



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