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UniQure欲强势回归

发布时间:2018-09-29 14:27:22作者:James Paton来源:医药经济报

一年前,该公司基因疗法Glybera因销售惨淡退市


荷兰生物科技公司UniQure售价100万美元的Glybera在去年黯然退市后,公司调整布局,计划在基因疗法领域复出。Glybera是用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)的基因药物,现在UniQure公司将基因技术资源主力转移到更有市场前景的血友病治疗领域,其一度疲软的股价有所反弹,现在公司基本面转好,甚至可能成为被收购的目标。

布局基因疗法开发的还有辉瑞(Pfizer)和Spark治疗公司等,其借助安全的病毒载体将治疗疾病的DNA片段导入细胞,以治疗因为基因异常或缺失引起的疾病。这种方法有可能治愈那些本来难以治疗或不可能治疗的疾病,如一些罕见病,不过研究进展非常缓慢。

血友病更易接受高价基因疗法

UniQure公司的Glybera在上市5年后就匆匆退市,原因是该药作为治疗LPLD这种超级罕见疾病的药物销量非常有限且药价极其昂贵。同样,葛兰素史克(GSK)定价73万美元、用于治疗一种罕见免疫缺陷疾病的基因治疗药物Strimvelis,购买的人也很少。

Chardan Capital Markets分析师GbolaAmusa指出,因为Glybera和Strimvelis两个产品的市场特别小,所以它们的情况并不能预示基因疗法领域其他产品将怎么样发展。事实上,血友病的治疗市场前景看起来就完全不同。彭博社情报(Bloomberg Intelligence)分析师Elizabeth Krutoholow表示,UniQure公司此次聚焦的B型血友病是一个每年价值15亿美元的市场。

B型血友病的传统疗法是用凝血因子来控制出血症状,但这个方法需要密切监测,而且不是非常有效,每年每人的花费可能超过20万美元,有些情况下甚至高达100万美元。

Krutoholow认为,因为原本的治疗费用就已经很高,因此病人会更加容易接受基因疗法的价格,使得血友病成为基因治疗一个很好的目标。

对于一次性永久根治疾病的基因疗法,制药公司仍在探索定价模式。今年年初,Spark治疗公司将其一种治疗罕见遗传性失明的药物设定了85万美元的价格(每只眼睛42.5万美元),并且还提供与治疗效果挂钩的折扣。

Amusa分析,血友病基因疗法的价格可超过100万美元/人。Van Deventer也认为,昂贵的价格不会成为该类产品销售的障碍,“在发达国家,只要药物疗效非常好,就会接受这些相对高价的药品。”

UniQure有望领先研发竞速

UniQure公司预计将在今年第3季度初启动其B型血友病基因疗法AMT-061的后期研究,力争最快在2020年率先上市。UniQure首席科学官Sander van Deventer表示,其与Spark治疗公司、辉瑞正在进行一场“军备竞赛”,后两家企业也在联合开发B型血友病的基因疗法。

UniQure也在开展亨廷顿氏病(Huntington’s Disease,HD)基因疗法的研究,其还与百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)合作开发心血管疾病治疗药物。Van Deventer是UniQure的前身的联合创始人,也是风险投资公司Forbion Capital的合伙人,他表示UniQure会考虑新的合作伙伴,这取决于对方出价多少。

若血友病基因治疗药物能够成功上市,UniQure将扭转其一年前惨淡的运营情况,当时该公司股价一直处于历史低点附近,此后股价又涨了4倍。

Van Deventer表示,UniQure不打算出售股份且有充足的资金来支持后续的研发计划,不过也不完全排除这种可能性。Amusa称,今年BioMarin制药可能会试图收购uniQure或与之开展合作。不过,这尚未得到BioMarin的证实。Van Deventer表示:“在适当的某个时间点,我认为uniQure公司被收购是完全可能的,因为在这个领域许多公司最后都被收购了。

编译/廖联明  来源/彭博社



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