有观点认为，突破性疗法认定往往基于早期试验结果获得，有些药物名不副实

在FDA加速药物审批的各项措施里，最常见的莫过于突破性疗法认定（BTD），但一些专家认为这个措施存在一些问题待解决。

BTD药物数据

详实程度遭质疑

在《新英格兰医学》杂志近日发表的一篇文章中，哈佛大学的Jonathan Darrow、Jerry Avorn和Aaron Kesselheim阐述了自美国国会通过BTD程序近6年来，其给药企带来的巨大好处：获得BTD资格的新药的百分比每年都在增加。

对于BTD，美国FDA制定了明确的工作人员职责，缩短反应时间，并为新药申请人提供详细的指导。例如，根据规定，FDA要向药品生产商提供关于中期数据分析、研究间数据桥接方法、研究规模缩减以及研究终点设计等方面的建议。对于多数BTD有关的申请，FDA会在接收申请后60天，甚至更短的时间内做出回应，并且在产品开发过程的早期就开始与制药公司讨论产品商品名的制定、生产检查和上市后研究的问题。

这种加速流程会给一些制药公司带来巨大的利益：在这一领域，让产品的开发周期缩减几个月就可能是一个很大的优势。BTD甚至可以使药企在开发周期中少花几年，带来的效益远远超过购买价值1亿美元的优先审评券。前述文章引用一份研究报告的结果，获得BTD资格的新药的平均开发周期仅为4.8年，而非加速审批的新药的研发周期为8年，差异非常明显。

不过，有批评声音指出，FDA在批准突破性药物时，依据的试验数据越来越少，因此无法确定也无法验证这些药物的相对价值是否远超现有治疗手段。

根据前述文章的数据，总体来看，在31个认定为突破性疗法的申请（16个为抗肿瘤药物）中，有16个（其中包括12个抗肿瘤药物）仅根据Ⅰ期临床研究或Ⅱ期临床研究的数据获批，有14个（其中包括12个抗肿瘤药物）仅凭借一项关键试验研究的数据获批，还有13个（包括10项抗肿瘤药物）是基于非同期对照试验或剂量对比试验获批。

一些药物难达

“突破性”水平

文章指出，把这些药物称为突破性治疗药物，使得大众媒体抓住这些新疗法大做文章，认为这些“突破”将颠覆某些治疗领域的“游戏规则”，甚至治愈相关疾病，但根本不是这样。事实上，考虑到FDA通常在早期授予突破性疗法认定，有些他们认为值得给予VIP服务的药物并没有“突破性”疗效。

例如，Acadia公司的pimavanserin。这个“突破性”药物有两项试验研究遭遇失败，之后在一个关键性研究中勉强达到疗效标准。主要评审员并不支持这个药物，但是因为大多数FDA咨询委员会的专家认为这个药的获益可能超过风险，所以最终其还是获得了批准。这种药品并不具有真正意义上的“突破性”，同样的例子还有很多。

因此，Jonathan Darrow、Jerry Avorn和Aaron Kesselheim都认为现在应当把这个“突破性”疗法改成一个不会那么容易引起误解的名称。

不过，这个想法很难达成。FDA药物评估和研究中心医疗政策办公室主任Jacqueline Corrigan-Curay指出，尽管并非每个获得BTD资格的药物都名副其实，但FDA并没有把标准设置得过低，同时也要避免把标准设置得太高。“对于用来治疗严重或威胁生命且目前治疗手段有限的疾病的药物，或可以显著改善这些患者生存质量的药物，FDA需要借助一些措施来确定和加速审批流程。快速通道和突破性疗法认定就是加快审批的流程，虽然要面对一些挑战，但这不会影响我们审查的彻底性，在审批条件和批准标准上的妥协也是不存在的。”

争论还在继续。但FDA局长Scott Gottlieb已经明确表示，希望所有工作人员都能像抗肿瘤药部门一样，热情接受BTD措施。美国总统特朗普也非常认可对药物实行快速审批，目前来看，BTD不会作出改变。

编译/廖联明

来源/End Points

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