去年，美国FDA批准了77个罕见病药物，远远超过2014年49个的最高纪录。此外，FDA给476个新药申请授予了罕见病新药认定，远远超过2015年创下纪录的355个。2017年有526个新药申请罕见病新药认定，仅次于2016年的582个。

与此同时，药企争夺临床研究机构的竞争也日趋激烈，特别是在抗肿瘤、神经科学和罕见疾病新药临床研究领域。

平均需8个月准备试验

尽管药企都在为新药尽快上市使出浑身懈数，但美国塔夫茨大学药物开发研究中心（CSDD）最近发表的一项研究表明，这些努力并没有缩短临床研究启动和开展需要的时间。这项全球性研究分析了400多家制药公司和生物技术公司，以及新药研发合同外包服务公司（CRO公司）。

近十年来，药物研发从寻找合适的临床研究中心到所有中心都启动并开始入组病人，也就是完成临床研究启动准备工作，平均需要近8个月的时间。

药物研究的启动过程是临床试验的一个重要组成部分，会有各种各样的原因在这一阶段发生延迟。这些延迟会严重影响药物临床研究的成本，并最终导致药物研发成本升高。

影响临床试验的因素包括：

★研究设计改变以及研究志愿者必须接受的实验室检查次数、血液检查及其他流程改变。

★无法招募到志愿者并纳入研究。

★入组和排除标准进一步减少了筛选后愿意参加研究的人数。

★与研究中心的合同和预算谈判。

越来越多全球性的临床试验正在开展，这样给选择国家和研究启动、遵守法规，以及使用规范化语言的知情同意书以保障参与研究患者的利益等带来巨大挑战。

对于大规模、多中心的临床研究，中心的数量也是要考虑的问题，企业在一个中心发起研究的成本是很高的，估计为20000~30000美元，每月维持花费要1500美元。上述研究还发现，在多中心试验研究中，平均有近11%的研究点处于未激活状态，这更进一步增加了开发成本。

加强合作降本增效

有很多解决方案可以缩短临床研究的启动时间。CSDD研究发现，CRO启动研究的时间比制药企业或生物科技公司要短很多，主要是因为他们在技术方面的投入力度大，如建立临床试验数据管理系统和商用数据库，以及有关研究者和研究机构的市场信息。由于药企越来越多地依赖CRO进行临床试验和管理研究中心，因此CRO也不断寻求提高工作效率。

此外，制药公司可以在内部或不同组织之间共享研究数据。通常大型制药公司比较封闭，可能都不知道自己机构里有哪些信息可用。一些大型CRO已经在共享研究者和研究中心的信息。CSDD研究发现，研究启动时间在业务多的研究中心比刚刚开展研究的中心快，也比之前没有合作过的机构快（因为企业在和这些研究中心合作时需考虑更多）。对于新的研究中心而言，其可能之前没有进入过相关研究的治疗领域，所以药企可能需要更多时间来收集有关信息，对研究机构进行了解。

TransCelerate BioPharma是一家非营利机构，旨在促进行业间协作。其目前与19家领先的生物制药公司合作，致力于改善临床试验的方式，如共享研究平台。该平台是一个跨行业解决方案，旨在减少各研究中心和药企的管理费用，并对研究启动过程进行集中管理和简化。TransCelerate还有一些其它举措，分别侧重于临床前和临床研究及病人安全性。

鉴于行业内有越来越多获得罕见病药认定的新药在研发线上，而且对罕见病的药物批准也在增加，因此更加迫切需要提高临床试验的效率。制药公司必须应对这些挑战，实施解决方案，以便加速这类药品的上市，向急需治疗的患者提供治疗。

编译/廖联明  来源/STAT

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