中医治疗的根本优势体现在中药的有效性上，这也是横在中医学与现代医学之间的巨大鸿沟，致使中医学优势和临床经验价值难以被充分接受并发挥更有效的作用。

“辅助用药”“医保目录”“临床指南”等给中医药企业和相关产品发展陡增门槛，为应对中医药产业转型升级，提高中药品种循证科学性及用药合理性，企业必须积极把握再评价机遇，夯实产品理论基础，否则将很难进入主流临床决策，无法获得医保支付资格，甚至将面对巨大的限用压力。

基础研究回归临床

监管、临床、大众对药物安全性和有效性的认识正在大幅提升，中医药产业亟待脱胎换骨。目前，相当数量的中药企业已经认识到科学评价研究对培育中药品种的重要意义，不间断地开展上市后再评价工作，补齐基础研究和临床试验短板，从而更好地提升产品质量及临床用药水平。

现代医学研究方法很丰富，不仅有毒理学、药理学可以阐明中药有效成分、明确作用机理，进行临床试验还可采用视觉模拟（VAS）评分、简化McGill、改良JOA评分等通用方法。虽然基础研究层面挖掘化学成分、机制机理对理解中药产品内在代谢逻辑具有重要意义，但临床端却很难体现出药物之间的独特性差异。

上海长征医院心内科主任吴宗贵坦言，中药单体成分可以解析得非常清楚，但单体成分实际上是西药概念，不能简单归属于中医药。“中药是复方成分，在‘人-疾病-药物’之间，每个药物的临床差异非常大。如果仅看基础研究，以心血管领域为例，某一中药经过研究发现具有抗动脉粥样硬化、降血压、改善微循环等作用机制，但很多心血管中药都有相同或类似的机理机制，且经典西药的机理机制分析得更加清晰。”

基于中医观点，人是一个统一的整体，不是简单的器官功能叠加，一个中药复方成分有数量庞大的功能基团，这些功能基团放在一起发挥整体作用，即使从基础研究层面把化学成分、作用机制等分析清楚，当传统临床实践中药使用辨证加减后，加一味药减一味药的药方就会发生变化，成分也必然随之改变。

“因此，中药再评价工作在注重基础研究的同时，还要重视临床研究，也就是通过严格的随机对照试验（RCT）来提供循证医学证据，从经验回归临床。虽然RCT对中药企业来说存在各种各样的担忧和顾虑，但临床验证药物安全、有效必须是核心。”吴宗贵如是指出。

权衡方案深挖价值

新时期，中药品种的适应症、治疗领域、用药时机都需要依照循证医学实现精准定位。以往中医药企业会简单地把中药品种定位为“万金油”，临床大品种的快速市场增量往往伴随着临床治疗病种的不断扩大，如今这种观念亟需扭转。此外，即使中药可能在某些领域仅有辅助治疗作用，但只要企业找好定位，仍有机会得到监管部门和临床医生的认可。

以肿瘤领域为例，中药应用的主要意义就是辅助治疗，疗效价值聚焦在“减毒、增效”，产品需要突出核心临床优势。广州博济医药董事长王廷春介绍，此前有一个肺癌的辅助治疗中药做上市前多中心临床试验，结果显示减毒作用明显，但没有体现出增效作用。尽管该药最终通过了监管部门的上市审批，但在王廷春看来，“作用没有体现出来不代表不存在，很可能和样本量不足或试验设计有关，扩大样本量、调整试验设计也许能体现出增效作用。即使真的没有增效作用，也可能存在其它符合临床需求的价值，这需要企业精准挖掘。”

客观而言，对于具有临床“金标准”参考的治疗领域，如胃炎治疗有经典的“三联疗法”，治疗心衰须遵循“金三角方案”等，中药临床研究评价的确存在巨大挑战。如果通过RCT开展前瞻性临床研究，在“金标准”基础上叠加一个辅助用药，其增加的临床疗效很可能并不显著。如果依靠前瞻性的真实世界研究（RWS）得出临床疗效更优的结论，则需要非常庞大的样本量，时间成本、经费投入也会相当巨大，且仍可能难以做出满意结果。

对此，业内专家普遍建议，对于临床应用广泛的中药品种，企业开展前瞻性RWS存在风险，因此可以考虑开展基于RWS的回顾性研究；另外，临床终点选择可以考虑做复合疗效评估或中间终点。

山东大学齐鲁医院心内科主任张运分析，心血管领域的前瞻性临床研究样本量的确很大，减少样本量需要围绕试验目的权衡方案。“以动脉粥样硬化为例，如果以死亡率硬终点考察，现在可能需要上万例受试者入组，至少随访5年；如果是中间终点就不需要这么多样本量，软终点不去看死亡率，可以考察颈动脉斑块变化，几千例受试者即可。如果是降脂药，则不去评估药物对冠心病死亡率的影响，只看药物对血脂的影响，试验几周就可以完成。”

中山大学医药经济研究所所长宣建伟进一步表示，中药品种的价值挖掘可以探索开展基于RWS的回顾性研究。“用真实世界大数据筛选把临床治疗中与药物相关的病人挑出来，并分成临床用药组和没有用药组，再从后往前找终点，聚焦产品可能存在的客观疗效指标，这种研究的成本和效率大部分企业都可以接受。”

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。