当前，制药企业正竞相获取病人的健康记录，并与科技公司达成合作，因为真实世界数据分析可以提供大量关于药物疗效的信息。

这类数据分析为药企提供了一个强有力的工具，以证明自己产品的有效性。上个月，罗氏（Roche）以20亿美元收购Flatiron Health公司，后者致力于将大数据应用于医疗领域，罗氏希望充分利用这些数据。

随机临床试验是目前判断药物价值的金标准，而真实世界证据包括收集传统随机临床试验以外的数据，制药公司对这一领域的兴趣正迅速升温。

真实世界研究快速增加

全球一半相关研究于近3年开展，去年启动数量创纪录　　

根据路透社对美国国立卫生研究院（NIH）clinicaltrials.gov网站的分析，自2006年以来，在全球1800项包含真实世界数据的临床研究中，有一半是最近3年开始的。其中，去年共启动300项试验，创下最高纪录。这些研究中最热门的治疗领域是癌症、心脏病和呼吸系统疾病。

传统的临床数据一直难以掌握药物在日常应用中的有效性，而电子医疗记录、保险理赔数据库、穿戴式医疗装置的使用，甚至社交媒体的兴起，均提供了大量的新资料。

随着医疗变得更加个性化，获得真实世界病人对药物的应答情况的能力显得愈加重要。这涵盖了社会中更广泛的患者群体，而不是传统的临床研究中纳入的、筛选范围相对狭窄的受试群体。

然而，在科技巨头苹果（Apple）、亚马逊（Amazon）和谷歌（Google）母公司Alphabet等积极开辟医疗市场之际，一场关于制药企业获得患者的个人信息是否对患者造成不良影响的新辩论也开始了。一些活动人士和学者担心，制药企业主要将这些数据用于商业目的，可能会侵犯患者的隐私。

监管机构关注度提升

FDA与EMA均在探索利用真实世界数据作出监管决策　　

制药企业可从数百万病人的治疗经历中得到一些细节资料，这对于癌症等疾病的研究尤为重要。医生希望知道某一药物对具有高度特异性肿瘤特征的患者是否具有治疗优势。

在罗氏和Flatiron公司的交易中，后者可为其提供美国265家社区癌症诊所和6家大型学术研究中心的数据，使其在掌握肿瘤治疗数据上领先一步。

但药企对真实世界数据的兴趣不止于癌症领域。全球大型制药企业目前都设立了相关部门，负责对多种疾病的真实世界数据进行分析，且已有一些公司利用这些信息完成了科学研究，进而更深入地探索其药物所涉及的关键领域。

例如，阿斯利康（AstraZeneca）和赛诺菲（Sanofi）的糖尿病研究，辉瑞（Pfizer）和百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）对中风预防的联合研究，以及武田制药（Takeda Pharmaceutical）对肠道疾病的研究。

英国伦敦大学学院（University College London）健康信息学专家保罗·泰勒（Paul Taylor）表示：“传统临床试验的研究成本越来越高，所以业界正在研究如何使用常规收集的数据来达到相同目的，能实现这一切可能的是健康记录的日益数字化。”

重要的是，世界各国的监管机构也注意到了这一点。

美国FDA局长Scott Gottlieb认为，扩大真实世界数据的应用有助于降低药物研发成本，帮助医生作出更好的医疗选择。根据《21世纪治愈法案》，FDA对真实世界数据的扩大使用情况进行了评估。“随着真实世界数据的广度和可靠性不断提高，FDA也有了应用这些信息的机会。”Gottlieb在去年9月的一次演讲中表示。

欧洲药品管理局（EMA）也正在研究如何利用真实世界数据作出监管决策。

药企下一个前沿领域

充分挖取数据价值，且不触及患者隐私保护红线是药企面临的艰巨任务　　

不过，真实世界数据的增多也引发了人们对数据获取和患者隐私的顾虑。

英国国民保健服务体系（NHS）拥有独特且广泛的医疗保健数据，2016年，一项雄心勃勃的计划在患者和医生的抗议下被迫流产，因为其打算将NHS中的患者匿名资料用作学术和商业目的。

去年，英国一家医院集团因滥用病人信息而受到该国信息委员会办公室的批评，该公司将大约160万名患者的个人信息给了人工智能公司Google DeepMind。

山姆·史密斯（Sam Smith）是英国医学数据保密组织的一名活跃人士，他担心制药公司的真实世界研究仅是为市场调查做掩护。“其中有多少数据是真正用于科学研究，又有多少数据研究是为了用一种产品代替另一种产品，以谋求更多利润呢？”

一些学者还担心真实世界数据研究可能会受到“数据捕捞”（data dredging）的影响，即对数据进行重复分析，直到获得想要的结果。

阿斯利康创新药物部主任Mene Pangalo坦承，保护患者隐私和提高科学性是一项艰巨的任务。该公司已与数家科技初创公司和患者组织达成了多项协议，协助自己收集真实世界数据。“这是一个真正的难题，但我相信是可以得到解决的。”Pangalo认为，随着人们越来越适应真实世界证据研究，它会得到更广泛的应用。“我希望能够利用真实世界数据改变药品说明书，拓展药物当前的适应症。”

罗氏首席执行官Severin Schwan认为，真实世界数据是制药企业的下一个前沿领域，他坚信公司将凭借在癌症医学和诊断学方面的领导力捍卫其在肿瘤领域的统治地位。“我们要把握机会，将诊断结论、制药和数据管理结合起来，充分利用它的战略性优势，因为这个三角关系几乎不可能被其它公司复制。”他在12月的一次采访中说到。

不过，罗氏也无法在这个新领域单打独斗。“‘数据是谁的’这个问题可以引发一场大讨论，是病人的，政府的，还是保险公司的数据？但有一点可以肯定，那就是制药公司并没有这些数据，所以我们别无选择，只有与其它机构合作。”Schwan表示。

苹果对iPhone系统更新（具有允许用户查看自己的医疗记录等新功能）、亚马逊与伯克希尔哈撒韦（Berkshire Hathaway）合作、摩根大通（JPMorgan Chase）介入了一家新的医疗保健公司，以及大量初创企业涌入，意味着将来医疗数据领域的合作机会非常多。

安永公司生命科学咨询业务部合伙人苏珊·加菲尔德（Susan Garfield）表示：“未来将看到越来越多的交易，真实世界数据已经有巨大的价值，且将来还会继续升高。关键在于谁将拥有并利用好这些数据。”

编译/廖联明 来源/路透社

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