国务院机构改革方案日前正式公布，方案提出组建国家医疗保障局，“三保”统一在一个部门管理，并把药品和服务价格管控、药品和耗材招标职能划归该局，这将进一步提升医疗资源利用效率，控制医疗费用不合理增长。

“三医联动”深入推进，对药品企业而言，积极开展上市后再评价工作，凭借完善的药物经济学研究数据，力争得到医保支付的政策倾斜，成为新时期提升药品支付性和可及性的重要抓手。

成本精准测算

疗效相同成本更低、疗效更好成本一致，符合经济性优势，也是医保应当给予支付的基础

随着中国人口老龄化加速、慢性疾病人群数量增加以及人们对医疗服务品质期望和要求提升，我国医疗卫生事业发展机遇与挑战并存。药物开发的新策略，除了需要持续关注安全性和有效性问题，药企也越来越重视药品的临床经济学价值。

在近日举行的“药物经济学在上市后再评价中的应用研讨会”上，广州博济医药董事长王廷春表示，药品上市后再评价包括安全性、有效性和经济性三个方面，“安全有效、质量可控”是药品的基本属性，在此基础上才可能谈经济性。在医保控费背景之下，无论是化药、生物药还是中药，未来一定是一视同仁用最经济的方法来最大程度满足临床需求。

药物经济学是应用经济学等相关学科知识，研究医药领域有关药物资源利用的经济问题和经济规律，探索如何提高药物资源配置和利用效率，以有限的医药资源实现健康状况最大程度改善的学科。

中山大学医药经济研究所所长宣建伟指出，很多创新药疗效更好理应花费更高，但如果定价没有定好，虽然临床疗效比传统疗法好一些，可价格高出很多，经济优势则无法得到体现，这就很难说服医保提供支付。

经济学基本要素是“投入+产出”，药物经济学成本可分解为直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本。直接医疗成本包括某种治疗所消耗的资源，如药费、手术费、检查费等，以及不良预后和并发症引发的后续治疗费用；直接非医疗成本为因寻求医疗服务而直接消耗的医疗资源以外的资源，如交通费、食宿费、营养费等；间接成本则是因疾病、伤残或死亡的患者及其家庭的劳动时间和生产率损失，如休学、误工、早亡等造成的损失。

因此，疗效相同成本更低、疗效更好成本一致，肯定符合经济性优势，也是医保应当给予支付的基础，而如何平衡“投入”和“产出”，质量调整生命年（QALY）、增量成本效果比（ICER）等都是主要的药物经济学研究参考指标。

宣建伟进一步介绍：“QALY采用效用指标，能够综合反映生命的‘数量维度’和‘质量维度’；ICER阈值则参考WHO标准：当ICER＜1倍人均GDP时，增加的成本完全值得；当1倍人均GDP＜ICER＜3倍人均GDP时，增加的成本可以接受；当ICER＞3倍人均GDP时，增加的成本不值得接受。”

研究方法很关键

实用性随机对照试验、比较效益研究、医院集中监测等方法，被倡导用于药品上市后再评价

药品上市后再评价的实施方式以安全性、有效性研究为核心，根据具体的研究目的决定。开展药品上市后再评价的主要模式则是采用真实世界研究（RWS），即运用现代流行病学研究方法，在真实无偏倚或偏倚较少的人群中，对某种或某些干预措施的实际应用情况进行研究。

不难看出，真实世界研究解答的核心问题是“医药产品在人群中如何合理使用？年龄、亚组、临床路径差异对使用会产生怎样的影响？”而隶属于真实世界研究的实用性随机对照试验、比较效益研究、医院集中监测等方法，均被倡导用于药品上市后再评价。在此基础上，药物经济学的研究类型主要包括前瞻性研究、回顾性研究和二次文献研究。

暨南大学南方药物经济与卫生技术评估研究所所长蒋杰表示：“前瞻性研究反映真实条件下药品治疗的成本收益，具有很好的外部性；回顾性研究有关数据大多可以直接从现有的临床数据库当中获得；二次文献研究则是利用已公开发表的文献资料进行评价。”

实际上，药物经济学研究并不是简单的两个药物相比较，而应当遵循临床路径，由于很多治疗指南都沿用一线、二线、三线的临床诊疗用药逻辑路线，那么，某一个药物在一线、二线、三线治疗路径中究竟具备怎样的效益优势，这是临床医生非常感兴趣的内容。

此外，药物经济学研究不一定要设阳性对照，因为对照设计涉及采集竞品数据，所以药物经济学研究主要是自身对照，即用药和不用药之间的效益差别。“有对照药来比较经济性虽然也是一种方法，但操作性层面存在困难，也存在药物经济学评估的公平性问题，竞品间都是利益相关者。当然，如果企业对自己的产品特别有信心，可以考虑选择市场份额最大或临床疗效最好的竞品。”蒋杰如是分析。

“药物值不值得支付和到底要不要支付也是两个不同的问题，比如一个药物有很好的性价比，临床经济效益很好，医保就应该支付吗？医保还需要考量支付能力。”宣建伟举例，假如有6个药物都满足性价比范围，都值得医保支付，但医保资金池只有3亿元，测算后发现支付其中四个药就需花费2.4亿元，再加上第五个药花费将超3亿元，那么医保肯定只负担4个药。“在这种情况下，企业要想让自己的品种得到医保报销，就必须将产品性价比排在前四位。”

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