规范化防治凸显经济学价值

在第28个世界血友病日前夕，由《健康报》社主办、夏尔中国支持的“百般保护，随心而动”——夏尔中国血友病患者健康教育项目（以下简称“项目”）在南方医科大学南方医院启动，该项目还将在上海、厦门、郑州、济南、深圳、成都、武汉、杭州、南京、哈尔滨、徐州等全国30多个城市近40家医院举办患教、义诊活动。项目特别关注血友病儿童患者，希望通过寓教于乐的方式，解读首选重组人凝血因子Ⅷ进行预防治疗并在疾病自我规范管理的基础上定期随访的重要性，避免因关节损伤而致残。

“普及规范化预防治疗理念是基础，它可以有效避免致残，特别是对于成人患者来说，应同步进行规范化预防治疗和康复治疗，尽早帮助他们从轮椅上站起来。”南方医院血液内科副主任孙竞教授指出。

预防治疗难但经济学价值大

据记者了解，目前我国约有血友病患者13.6万人，大多数患者的主要治疗方式是按需治疗而非规范化预防治疗。研究表明，80％左右的血友病患者在3~6岁时开始出现关节出血，12岁以上患者几乎都有关节损伤。许多儿童血友病患者因在成长关键期出现关节病变而引发不可逆性的关节残疾，导致想动却不敢动、不能动，给患者及家庭带来巨大的心理负担。

去年12月，具有里程碑意义的《血友病治疗指南：亚太专家共识》（以下简称《共识》）（Principles of Haemophilia Care: the Asia-Pacific Perspective）发布，对中国未来血友病防治具有积极意义。

《共识》指出，就亚太地区而言，规范化预防治疗在日本、韩国、中国香港地区、中国台湾地区都已得到普及，相较于按需治疗，它具有非常明显的临床优势，因此推荐作为血友病长期替代性治疗的唯一解决方案。

规范化预防治疗需要一套完整的治疗方案，并需要政策与之匹配，也要多学科紧密协作与配合。在保证凝血因子浓度、定期进行关节评估和随访的基础上，根据病情进行多学科治疗。未来血友病的治疗方向，是以患者预后为导向的个体化治疗，根据药代动力学为每一位患者提供个体化精准治疗，调节个体凝血因子的剂量、浓度和频率，有效避免未得到充分治疗或治疗过度的情况。

谈及血友病规范化预防治疗的卫生经济学价值，孙竞称：“2007年我们进行的统计显示，5~6岁血友病患者中的致残率达5%~6%，10岁的患儿致残率可达50%左右，18岁以上患者致残率高达90%。对通过规范化预防治疗给血友病患者带来的经济社会价值进行评估发现，如果一名血友病患者年花费为40万元，通过规范化治疗，可节约的社会成本达到100多万元。以生存年龄在75岁算，其卫生经济学价值是十分巨大的。”

然而，在全国范围的临床上，真正做到规范化预防治疗还存在不小的困难。对此，南方医院儿科副主任冯晓勤教授介绍：“在认识上，有些家长不能面对现实，不愿给孩子打针，认为天天打针不是好事，他们并不知道血友病会导致终身残疾的恶果以及该病将带来沉重的经济负担。但如果家长配合得好，可以给孩子完全不同的人生。”

对于成年患者，规范化预防治疗也存在困难。孙竞坦言，除了患者个人经济负担较重之外，还有“药占比”考核、医保控费等限制。规范化预防治疗与按需治疗相比，看似打针更多，但长远来说降低了社会成本，患者的健康水平也提高了。“为什么全球慈善机构都愿意帮助血友病患者？因为血友病是目前唯一经治疗后，患者能够像正常人一样生活的遗传病。如果患者可以正常融入社会，给社会创造价值，其社会效应就更大了。”

政策联动是系统工程

不可否认的是，虽然规范化预防诊疗目前还存在一些困难，但一些地方的实施比例却很高。

冯晓勤告诉记者，广州市90%以上的血友病患者都实现了规范化预防治疗。“因为广州市的医保政策非常好，患者家庭经济情况也不错，同时我们有比较好的团队，除了南方医院血友病中心外，各大医院也可以做基本的诊断和治疗。但在一些偏远、医保条件较差的地区，规范化预防治疗的比例可能只有30%。”

显然，这项“民生工程”与医保的关系很大，与社会关注度以及医疗条件关系也很密切。“医疗条件、支付能力，是最重要的因素。之后，才会有社会支持度。由于血友病是罕见病，如果按‘一人一票’的话，血友病患者的很多社会福利都无法实现，因此，需要社会额外关注。”在孙竞看来，要得到社会的“额外关注”并取得效果，政策联动不可或缺。

“要让政策真正联动起来，首先是要医保联动起来，比如让血友病相关治疗药物进入国家医保目录和各省市区的医保目录，并在药品采购中提供方便，政府、慈善机构、企业、医院的政策要无缝对接，最后在医院为患者提供全程一站式服务。如果不在‘药占比’考核上给予政策倾斜，医院就不愿处方血友病治疗药物，也可能不愿提供规范化预防治疗；如果血友病用药没有纳入特种病门诊，患者在门诊使用药物就不能纳入医保报销，而住院的话，血液科或者儿科床位又十分紧张，血友病患者的治疗，尤其是规范化预防治疗就存在很大的问题。可见，政策联动是一项十分复杂的系统工程。”孙竞如是说。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。