据统计，仅有14%的临床项目最终能够通过上市批准，虽然这个数字不高，但美国麻省理工大学研究人员认为这一水平高于最初预期，且已在一段时间的低迷之后实现反弹。

这项发表在Biostatistics this week杂志的研究结果称，14%的新药临床项目最终通过FDA的批准，该比率显著高于此前的研究结果。

2013年起新药批准率上升

该研究时间跨度为2000-2015年。从各细分领域具体情况来看，传染病疫苗领域批准率最高，达到33.4%，而作为性质最复杂的疾病，肿瘤治疗领域批准率最低，仅为3.4%。

值得注意的是，2015年肿瘤领域批准率估算值是8.3%，接近3.4%的2倍，“这毫无疑问是受肿瘤免疫领域的显著发展所提振。”研究人员解释道。

该团队还表示，新药批准率在2005-2013年呈现下降趋势，此后才开始趋于上升。

 “投资方和制药企业执行管理人员的一个重要责任是风险管理，因此，他们需要了解一个从Ⅰ期临床到Ⅱ期，再到Ⅲ期临床，并最终通过FDA批准的新型化合物将迎来怎样的机会。” 麻省理工大学金融工程实验室资深作者与研究主管Andrew W. Lo表示。

“缺少精确和及时的估算，资源可能被错误配置，投资回报也可能被误判。这将导致研发成本上涨和药品价格上升。投资者可能失去机会，更重要的是，患者也将失去良好的治疗机会。”

这项研究自称具有该类型研究有史以来最大的规模，其使用的Citeline数据库由英国公司Informa提供。

这些数据由40万条记录组成，涉及185994个临床项目，超过21000个化合物。Lo及其同事发明了一种自动算法用以追踪每个药物研发路径，推断相变，计算研发成功的概率（POS）。

该研究报告表示，以往对药物开发成功率的评估依赖于制药企业自建的数据库中相对小的样本，可能存在偏差，而新的研究方法能够得到更准确的估算结果。

伴随诊断有助于成功

研究人员发现，使用生物标志物比不使用往往能够获得更大成功。研究还显示伴随诊断对于临床试验成功率的提升作用愈发显著。

据Lo透露，该研究有助于提高生物医学研发生态系统的效率。“我们希望能够为市场定期提供临床成功率信息。”其补充道。

“一旦某个适应症临床成功率提高，更多资本可能投资到该治疗病种药物研发上。而对于那些临床成功率提升乏力的治疗领域，公共政策应当对一些风险容忍度高的投资者和慈善机构给予更多奖励，引导更多研发资金注入这些领域。”

“这就好比如今我们驾驶汽车时会使用GPS技术，而20年前我们只能使用地图以及朋友的指导作为导航工具。”Lo表示，“我们的目标是为投资者提供临床试验进展，以便于其对资金的配置做出更明智的决策。”

编译/吴颖仪

来源/FierceBiotech

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