全球细胞疗法研究爆发性增长

非营利组织癌症研究所（CRI）的最新报告对爆炸式增长的细胞疗法研究领域进行了细致观察，发现中国在该领域已迅速走在前列。报告建议，全球的癌症药物开发企业应采用新方法，来有效管理数量有限的潜在临床试验患者，同时引导研究人员开展更重要的研究，而不是浪费这些稀缺的临床试验病人资源。

报告显示，有164项PD-1/L1相关的新药研究正在进行中，这些新药的上市将有望逐步减少默沙东（Merck）与百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）处于领先地位的重磅炸弹的销售额。

此外，目前全球还有753个细胞治疗的研究项目（这一数字在短短6个月内新增了350个，飙涨87％），其中有375个处于临床研究阶段。报告显示：“378个处于临床前阶段，160个在Ⅰ期，205个是Ⅱ期，6个是Ⅲ期，4个已获批（美国2例，韩国1例，意大利1例）。”值得注意的是，753个研究项目中，有404个是嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。

在这一领域，美国不出所料地以344个项目处于领先地位。中国排名第二，且数量也在快速追赶，共有203个项目。在细胞治疗领域，学术研究机构往往发挥主导作用，中国的203个研究项目中有125个（62％）是在学术研究机构开展的。

从全球情况来看，目前细胞疗法进入临床试验的速度都很快。报告指出：“随着细胞生产技术的快速发展，如Miltenyi Biotec公司生产的CliniMACS Prodigy，Lonza公司生产的Cocoon和Berkeley Lights公司生产的Beacon，预计医院附近生产的细胞进入研究性临床应用的门槛是较低的。”医院附近生产可以避免工厂集中生产的细胞需要长途运输的许多困难。

CAR-T领域现在有113个靶点，进入临床研究阶段的有73个。目前针对CD19靶点的CAR-T占主导地位，针对BCMA的CAR-T的研究规模也不断扩大，但仍然相对较小。 

蓬勃发展的抗肿瘤研究领域在过去两年取得了一些重要进展。而在新药开发的淘金热之外， CRI提出了一些亟待改革的地方：

*建议研发高管将更多的人力物力用于构建将外源基因引入细胞的载体，而不是专注于生产瓶颈已经形成的病毒载体。

*为避免大量的新的研究项目和有限的病人志愿者之间的矛盾，研发人员应采用适应性试验设计，以同时开展多种药物和多个靶标的研究。

*随着针对实体瘤的免疫细胞研究投入的人力物力越来越多，开发者应把重点放在目前没有有效药物治疗的最重要的靶点上。

编译/廖联明

来源/Endpts

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