个体化新药数量占近35%

个体化药物联盟（Personalized Medicine Coalition，PMC）的一份最新报告显示，在过去4年，获准的4种新药中有超过1种是个体化药物；仅在2017年FDA就批准了16个新的个体化治疗药（即：在2017年获准的46个新药中，近35％属于个体化治疗药），数量超过以往任何一年。而在十年前，这类药物仅占批准数的不到10％。另外，FDA扩大了几种现有治疗用药的适应症，去年首度批准了3种基因疗法和1种个体化生物类似药。

最显著的进步应该是FDA批准了第一个基因治疗剂tisagenlecleucel（Kymriah），用于难治性B细胞前体急性淋巴细胞性白血病；其次是用于弥漫性大B细胞淋巴瘤的axicabtagene ciloleucel（Yescarta），和治疗罕见的视力减退疾病的Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）。

2017年，FDA扩大批准个体化治疗药的用途包括pembrolizumab（Keytruda）、nivolumab（Opdvio）、sofosbuvir（即索非布韦，Sovaldi）和nilotinib（即尼洛替尼，Tasigna）。

PMC指出，pembrolizumab的扩大批准将包括微卫星高不稳定性（microsatellite instability-high）或错配修复缺陷晚期癌症在内的实体瘤类型。尤其值得注意的是，这是首次根据生物标志物而不论肿瘤位置做出批准决定。

此外，FDA于2017年批准了第一个个体化生物类似药trastuzumab-dkst（曲妥珠单抗-dkst，Oigivir）。它是Herceptin（trastuzumab injection，注射用曲妥珠单抗，赫赛汀）的生物仿制药，获准用于治疗HER2阳性乳腺癌。

几种直接对消费者（患者）的基因检测技术也在2017年获得批准。根据这份研究报告，“23 and Me个体基因组服务遗传健康风险”技术可检查患者的DNA，以确定其10种疾病的风险。FDA与医疗保险和医疗补助中心合作，批准并使用FoundationOne CDx，一种新一代的测序技术。

虽然在科学发现、诊断监管政策、医疗费报销范围以及将新技术应用于临床实践等领域面临的挑战仍然突出，但是科学需要排除干扰，利用分子信息改善结果、并使卫生系统更加有效的理念是明确的。

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