国际药物经济学与结果研究协会（ISPOR）在2月初发布了“卫生经济学与结果研究十大趋势”报告（Top 10 HEOR Trends），提出了2018年最具有影响力的研究主题。

在日新月异的今天，全球医疗环境发生了巨变，卫生经济与结果研究领域正在与政府和医疗保险部门共同寻求以合理的成本提供最佳的健康结果，在卫生决策中发挥着越来越大的作用。十大趋势的选择，是通过ISPOR的卫生科学政策委员会成员的评估、主题审查和专家选择排序，以及通过深入的调查研究，最后在2017年11月的第20届欧洲药物经济学和结果研究大会上确定的。

多年来，围绕这十大主题已有大量的文献研究和会议专题报告，希望在2018年还将有更加深入的研究。

【主题一】药品价格和支出

药品的价格和支出费用备受关注，涉及到价值与成本之间的平衡。

近十年来，各界对以价值为基础的定价方法（value-based pricing） 进行了广泛的讨论，如以绩效为基础（或以结果为基础）的风险分担协议（risk-sharing agreement）。在这种情况下，药企的收益取决于药品的治疗效果，使药费支出获得更大的治疗收益。为此，有些组织进一步建议并提出采用按特异性的治疗指证定价（indication-specific pricing，简称ISP）。

所谓按疾病特异治疗指证定价，并不是按传统的剂量单位来定药品价格，而是按不同临床治疗指证或明确的不同治疗患者亚组来定价，根据相对疗效确定药物的不同价格。当一个药物的剂量同时存在高价和低价的情况时，这种按治疗指证具体定价的方法能更灵活地调整药品价格。这种药品定价方法是由美国临床和经济学评价研究所（Institute for Clinical and Economic Review，简称ICER）于2015年提出。

在社会、健康计划和患者方面，决定一个特殊药物的治疗价值基本还是考虑“以价值为基础”的定价。近年来已提出很多不同的“价值评价框架”，探讨应用不同的价值评价方法是必要的，期待2018年在这个领域出现系列的研究、过程和政策的效果。

【主题二】创新的治疗方法

目前已有很多创新的治疗方法进入市场。创新治疗方法是指一些转化医学的治疗方法，具有个体化治疗的特点。这些创新药物，如治疗丙型肝炎、罕见病和肿瘤的一些药物往往会给患者带来更好的临床治疗效果。这些创新药物无论是研发还是治疗领域，费用都非常高，给药品预算带来很大压力，最终可能会对创新药物发展的可持续性产生影响。

推动这些特殊药物的价格因素主要是制造、流通、配送，且管理过程和剂量疗法也比较复杂，不容易被仿制或者患者群体很少。也就是说，为少量患者的研发和制造的过程固定成本较高，且需要相关的诊断、监测和附加的临床管理服务，要对患者需要进行风险评估，且患者服药的依从性会影响治疗效果、缺乏销售网络等因素造成这些创新药物的价格奇高难以承受。随着医学、基因学和药学科学的发展，重大治疗手段的成本会越来越高。

现实的目标是，需要在医疗保险支付方、卫生技术评估者、药品制造商、政策决策者、病人团体、卫生经济学家和结果研究者之间进行合作，建立创造性的思维方式，共同鼓励创新以实现尚未满足的医疗需要，减轻患者的经济压力。

【主题三】加快药品审批

近年来，许多国家的药品监管部门正在努力加速新药或新适应证的批准，以满足未满足的医疗需要。不同观点者之间开展了激烈的争论：有人认为研究的药物要更快地进入市场；有人警告说首先要确保药品的安全性。审批速度和安全费用之间是一个难以捉摸的平衡。

2012年，美国FDA引进了新的加速审批的快速通道，以及突破性药品的认证。2014年，欧洲EMA开始了新的试点，在传统审批过程基础上，又设置了一条有条件的适应性通道。日本宣布开设一条“先行者”的快速通道，使得患者能更快地获得药物：一方面加快审批，另一方面加快医保补偿，这就产生了压力和创造不断发展的局面。

不同国家采用不同的方法，而公众注意到的则是新药的临床实际可用性和定价问题。ISPOR寄希望于更多地推行“以结果为基础”的风险分摊合同和发展循证的证据，也希望能应用更多的替代指标来反映临床和经济学的结果。为了药品补偿，需要正确应用真实世界的证据，根据真实世界的数据去模拟临床试验的结果。

【主题四】全民健康覆盖

全民健康覆盖（Universal health coverage，简称UHC）亦称全民卫生保健（Universal  Healthcare），其起始于欧洲，二战后不少国家建立了本国的健康保险体系。全民健康覆盖已被欧洲等国家列为规范，但美国和许多发展中国家还需要更多的时间去引入。

近年来，世界卫生组织（WHO）成为全球推广全民健康覆盖的主要支持者。2011年世界卫生组织通过了“可持续性卫生筹资和全民覆盖”的决议。执行全民健康保险涉及到基金的性质，是单一的支付者，还是混合的支付者，并涉及到保险覆盖的项目、需要的卫生资源和治理的组织机构等。不同的国家其情况也不同，这与该国的文化、伦理、政治、经济等关，也与卫生经济学和结果研究学科的发展有关。2014年世界卫生组织又通过 “卫生干预和技术评估” 的决议来支持全民健康覆盖。

2018年全民健康覆盖将获得进一步发展。ISPOR支持卫生技术评估（HTA）的发展和教育，尤其集中在卫生经济学和结果研究的方法学，它所领导的84个地区性的分会在各自国家层面上支持UHC并将做出更大的贡献。

【主题五】人口老龄化

研究人口老龄化的目的是关注控制医疗费用的增长，同时要维持医疗服务的质量。

按照世界卫生组织2010年的《全球卫生和老龄化》报告，全球人口正在老龄化，估计65岁以上的人口已有5.24亿人，占全球人口的8%。到2050年，老年人的数量预计将增加3倍，达到15亿人，占全球人口的16%。虽然发达国家有更多的老年人口，但大部分的老年人口和快速增长的老年人口还是在欠发达国家。2010-2050年间，预测欠发达国家老年人口将增加250%，相反，发达国家老年人口的增长率只有71%。

WHO认为，人口老龄化将影响到发达国家和发展中国家的卫生保健的费用。费用增长压力需要对患者和社会提供更好的健康结果。随着人口老龄化问题日益凸显，卫生经济学和结果研究可以提供更有效的卫生保健费用配置，为患者提供更有价值的服务，特别是在生命的终末期阶段。因此，对一些特殊的服务开展经济学评价是非常重要的。系统评价临床诊疗路径可以更有效地整合卫生保健服务，帮助确定治疗方案、预防和减轻一些最流行的慢性病，如糖尿病等，促进健康老龄化，减少医疗费用。

【主题六】移动医疗

移动医疗包含应用智能活动设备（Fitbits）、手环、健康APPs和应用真实世界资料。

如MyFitnessPal这款生活实用类软件，包括营养卡路里计数器、膳食和运动日志，血糖检测仪等信息与手机连接，可直接将患者的健康数据上传到国家项目或远程健康平台、或远程医疗。

移动医疗（mHealth或mobile health）是一种具有成本效果，改善患者健康的方式。移动医疗可以产生大量的真实世界的资料，如何更好地运用真实世界的资料并进行评价，有关药品和其他医疗产品和服务的效果、安全性和移动医疗的成本效果正在被临床医生、患者和医疗保险部门关注，需要考虑是否应用这些新技术并给予补偿。移动医疗的评价是一个正在快速发展的领域，需要卫生经济学和结果研究的介入。

【主题七】诊断

这里的“诊断”包括伴随诊断方法（companion diagnostics）和补充诊断方式（complementary diagnostics）。随着更先进的诊疗技术的发展，特别是在肿瘤学领域，需要联合发展诊断方法，确保选择正确的患者受益于这些治疗药物。适宜的处方和使用伴随诊断有助于准确诊断、早期治疗、微创治疗、恢复快不易复发，能预防疾病或延缓进展，减少并发症等优点。

根据预测，2022年全球伴随诊断的市场规模将由2017年的26.1亿美元上升到65.1亿美元。诊断的费用只占2%卫生保健费用，却能影响70%的卫生保健决策。通过适宜的诊断，估计每年可以节省9亿美元。

一种诊断方法要被允许报销补偿，需要经过多方面的同意，并提供诊断方法应用的一系列效益和成本数据。这方面卫生经济学和结果研究可以发挥显著的作用。医保部门往往偏好于以资料为基础的结果，对短期的效益和直接成本考虑较多，对诊断方法缺少综合的“以价值为基础”的决策。ISPOR重视对医疗器械、诊断方法的HTA评价，对诊断领域会持续关注。

【主题八】生物仿制药

生物仿制药（biosimilars）决定于其价值。生物仿制药的发展和市场准入在全球范围内仍不平衡，各国对生物仿制药的认识也不同。在欧盟、美国、拉丁美洲和亚太地区各国，对生物仿制药立法需求也不一样。

欧洲EMA在生物仿制药审批方面起到了带头作用，在2005-2006年间建立了生物仿制药的登记制度。生物仿制药的应用在2007年和2020年估计分别可以节约118亿欧元和334亿欧元。而其中节约费用最多的国家是法国、德国和英国。生物仿制药的作用不仅在于节约了卫生保健费用，还在于给患者提供了更多的治疗选择。

由于生物原研药和生物仿制药的药价和折扣率不一样，可使更多的患者选用价格比较低廉的生物仿制药。因此，对生物仿制药开展经济学评价、管理和成本效果的分析是今后需要研究的问题。

【主题九】预防医学

早在2005年，世界卫生组织估计有3500万人死于糖尿病、心脏病、慢性呼吸系统疾病和结核病。其中，只有20%的死者是在高收入国家，而80%的死者是在低收入和中等收入的国家。根据世界卫生组织的估计，中国10年来由于心脏病、脑卒中和糖尿病死亡将使国民收入减少5580亿元美金。

总之，全球对慢性病的应对是不够充分的。因此，对预防医学的经济学评价尤为重要。预防成本通常是在短期内由大量人口发生的，但长期受益的只是少数人群，因为并非所有人都处于危险之中，或最终罹患这种疾病。在对疾病进行预防成本效果分析时，评价风险程度和目标人群的干预是需要重点考虑的。在评价传染病时，如结核，还需要考虑疾病的转播和群体免疫状况。患者在未发病前也不会愿意支付药品费用或由此发生的副反应。其他生活方式的行为和患者的偏好也会起到一定的作用，包括研究“以患者为中心”的行为改变。

【主题十】颠覆性创新产品

讨论颠覆性创新（disruptive innovators）这个问题，牵涉到利用生物信息工具对一些重复系列基因编辑（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats，简称CRISPR）。CRISPR是一种基因编辑技术（genome-editing technology），它能通过编辑引起疾病的基因变异，提供治疗疾病的巨大可能性。

另一种创新的技术是典型的免疫治疗，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chineric Antigen Receptor T-cell Immunotherapy，简称CAR-T）。CAR-T细胞疗法是将患者自身免疫T细胞激活，通过体外培养扩增，再回输到体内，从而特异性识别肿瘤细胞用于治疗肿瘤。

这些创新型技术可能带来两个方面的价值：一是对患者直接的医疗价值，可以进行经济学评价；二是这些创新性技术还有科学的溢价作用（scientific spillovers），这种价值不是直接可以预见到的。也就是说，这些新的科学知识可以应用于发展其他新的治疗方法， 而且还有专利和知识产权等商业价值。此外，这些创新技术还可以激励政府对科研的投资，创造出更多的其他新技术。尤其是当它们的成本或效益超出那些标准的经济评价测量方法时，多标准决策分析方法（MCDA）越来越多地作为一种方法学应用于新技术的决策。

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