为鼓励创新，加快新药创制，满足公众用药需求，优化审评审批，监管部门借鉴国际经验成果，在2017年紧锣密鼓颁布了一系列政策和法规。业界评价，现在是有史以来创新药研发的最佳时期，抓住历史机遇，中国将产出更多更好的新药，而能否实现这一愿望，还需产业链各环节紧密配合——如同生物化学的酶促反应，只有提高限速步骤活力，整个路径才会畅通无阻。

面向全球，竞争格局改变

从国内外药企发展经验看，只有拥有国际市场竞争力尤其是具垄断或者特色经营的企业才能够生存和发展。值得一提的是去年CFDA发布《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定（征求意见稿）》，中国创新药研发和上市与全球同步，在使国内患者能用上更新更好药物的同时，在直接面对外企的竞争中，倒逼本土企业升级改造。

同年年中，CFDA正式成为ICH成员，我国的药物监管水平被国际接受，对中国药企来说既是挑战也是机会。今后进口药涌入构成强有力竞争的同时，也将改变竞争格局，本土药企与外企得以更充分地同台竞技。

新法颁布，纲举目张

去年10月公开征求意见的《〈药品管理法〉修正案（草案征求意见稿）》，从上位法的层面开始进行修订，将对整个药品法规体系带来影响，进而影响行业发展方向及各从业人员。国办三十六条则是进一步改革和完善创新药法规、促进创新药各个环节与国际接轨的纲领性文件，改革围绕医药产品供给侧全面展开。

还有《关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见》（国办发〔2017〕13号），涉及药品生产、流通、使用各个环节，是药品领域全链条、全流程的重大改革政策。《意见》坚持问题导向、标本兼治、综合施策，对于提高我国药品研发和创新能力、提高药品质量疗效、规范药品生产流通秩序、保障药品生产供应、促进合理用药、降低药品虚高价格、减轻全社会医药费用负担以及推进“健康中国”建设都有重要的意义。

优化机制，责权利分明

这里特别提及《关于推进药品上市许可持有人制度试点工作有关事项的通知》（食药监药化管〔2017〕68号），MAH是药品注册管理制度的重中之重，不但解决了审评审批积压、申报资料质量不高和仿制药质量不高等问题，还建立和完善了科学有效的药品监管制度，是与世界接轨的制度，促进委托生产繁荣，使得研究所、研究机构和研发人员在不投资建厂的情况下持有药品文号及证书成为可能。科研工作者有可能成为行业大鳄，推进医药行业创新创业热潮。

药品上市许可持有人对创新药全程负责，免除了审评机构、审评人员、生产和经营企业对产品承担责任的疑虑，要求创新药研发人员在项目立项时就对申报、生产和营销过程有全面的预判，促进了创新药的成药性和产业化的可能，减少投资风险。

发力起跑线，利好专利品

享有专利权是药企独占市场的重要保证，为此，有关部门颁发了专利优先审查、药品专利链接制度、药品试验数据保护制度以及专利期限补偿制度的有关规定或试行意见稿。

1.专利优先审查。国家知识产权局发布了《专利优先审查管理办法》（《管理办法》）(2017)(第76号)，其中可以请求优先审查、与医药行业有关的有多条，满足条件的创新药在专利审查期可以进入快车道。

2.专利补偿制度。相关意见明确了专利期限补偿制度试点，旨在有条件延长原研药基于专利独占权的回报期，从另一维度激励新药研发。在欧美日等国家，均有专利期限补偿制度，可申请专利期限补偿的专利不仅包括药品专利，还包括药品用途专利和制备专利。本土药企进入这些国家时可充分研究这些政策，以资利用。

3.药品数据保护制度。这是一种通过赋予创新药企业（权利人）在数据保护期内对药品试验数据享有独占权，从而鼓励创新药研发及申报的制度。该制度是指在数据保护期内，审批机构不得依赖权利人的数据批准其它仿制药，即使原研药专利已经到期，仿制药申请人在原研药品的数据保护期限内，无法利用权利人已有的试验数据进行简化申请，仿制药申请人需要提交其自行完成的试验数据。

发挥各方作用    

1.专家咨询制  《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2017〕126号）鼓励以临床价值为导向的药物研制。而研发的产品是否具有较高的临床价值，要求充分发挥专家的前瞻性作用，使新药研发站在高起点，投资更具超前眼光。执行国家制定的药品行业发展规划和产业政策，组织对药品的上市价值进行评估，建立专家咨询制很重要。

2.进一步建设专家队伍。为保障药品审评科学公正，提高药品审评工作的透明度，健全审评质量控制体系，充分发挥专家在制定药物研发技术指导原则、技术标准以及参与药品注册审评决策中的重要作用，主管部门组织制定了《药品注册审评专家咨询委员会管理办法（试行）》。

严监管，贯全程

为加强临床前安评监管，CFDA在去年中发布《药物非临床研究质量管理规范》。关于临床试验，当年初还挂网了《关于发布药物临床试验的一般考虑指导原则的通告》，年底又发布《关于调整药物临床试验审评审批的公告（征求意见稿）》。尤其是明确了“国务院药品监督管理部门应当自受理新药临床试验申请之日起六十个工作日内决定是否同意开展临床试验；逾期未通知的，申请人可以开展临床试验”，今后中国的新药临床审批速度将与FDA接近。

此外，去年底出台的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》,旨在规范和指导细胞治疗产品按照药品研发及注册管理规范进行研究、开发与评价，提高安全性、有效性和质量可控性水平。据笔者了解，在美国，FDA的细胞治疗监管采取基于风险的分层模式，确保细胞产品的安全性和有效性；低危通常按照PHS第361条监管；高危按照PHS第351条监管；遵循cGTP、cGMP、cGCP指南是监管的关键。

细胞治疗技术是目前国际医学前沿重点发展领域，它给人类疑难疾病的治疗提供了新的希望。近年来，细胞治疗领域不断取得新的研究成果，细胞治疗产品的研发与评价也日益受到国内外制药企业及各国政府部门的高度关注。上述《指导原则》主要适用于按照药品进行研发与注册申报的人体来源的活细胞产品。对于按照医疗技术或其他管理路径研发的细胞治疗技术/产品，则执行其他相应管理规定及技术要求。

兼顾利益与责任

社会总资本再生产理论深刻揭示了在社会化大生产条件下国民经济运行的基本规律，对当今时代经济发展仍有很强指导意义。该理论指出，社会再生产实现核心问题在于实现两个补偿——社会总产品的价值补偿和物质补偿。表现在市场上，其中之一就是要卖得出去，把全部产品卖掉，收回价值，实现价值补偿。在实现创新药的价值上，一是通过给予创新药合理定价；二是促进创新药应用，例如进入医保；在技术层面则是加速技术转移。

制药产业就是典型的创新驱动型产业，高效的研发创新是产业获得持续竞争力和超额利润回报的源泉。

为激励制药企业创新，各国政府不断从国家战略层面提出激励政策，促进新药在市场化过程中获得合理的利益补偿。

一方面，为保障公众利益，绝大多数国家都对药价实行广泛的干预和监管，即价格管制或限价政策；另一方面，药价特别是创新药的价格关系到制药企业的利润回报。因此，设计合理的创新激励政策和价格管理政策，在保障制药企业创新回报的同时，兼顾社会资源在医疗领域投入的可持续性、消费者的健康福利和社会公平，成为各国重点考虑的问题。由于创新药定价分属不同部门，需要政府更高层面进行设计和制定政策。

其他利好

除上述梳理的诸多方面，去年鼓励创新还有两大政策利好。

一是人社部发布了医保谈判目录，探索创新药进入医保的机制，为创新药打开了更广阔的市场。通过医保解决急需创新药的患者部分支付问题，既提供患者更安全有效的药品，又节省了开支，还提高了创新药研发企业的投资回报。

二是《关于药品技术转让有关事项的通知》（食药监办药化管〔2017〕29号）明确，主管部门正在研究制定简化药品技术转让程序的相关政策，这将促进创新药技术的转移和价值的实现。

三是《中医药法》正式实施，提出建立符合中医药特点的管理制度，加大对中医药事业的扶持力度，坚持扶持与规范并重、传承与提高并重、安全与疗效的方针和预防与治疗并重的方针，鼓励研发中药创新药。

小结<<<

由于起步晚，在基础和应用研究的成果，在人才、资金、技术和国际市场开拓能力等许多方面，本土药企与跨国药企相比仍有一定距离。例如，原创药少与基础和应用研究滞后有关，成果转化慢与人才和资金缺乏有关等。如能在产业链初、中、后各个环节，在人才任用、产权交易、金融、税收和营销等配套更多、更好的政策和服务，创新药物的发展必将如虎添翼。 

可以预见，今后几年，中国创新药将迎来井喷式发展，为“建设健康”中国、发展国民经济，为人类健康做出更大贡献。

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