首批专利权到期、终止、无效且尚无仿制申请的药品清单公布

鼓励孤儿药仿制 审评审批架构优化

国家食品药品监督管理总局药品评审中心(CDE)日前公布《首批专利权到期、终止、无效且尚无仿制申请的药品清单》（以下简称《清单》）。根据《清单》，依鲁司他、辛酸拉尼米韦、苯丁酸甘油酯等9个药品被明确为国内化合物专利权到期、终止、无效且尚无仿制申请的国外已上市且具有明确临床价值的药品，未来总局将引导这些品种的仿制研发。

保障用药需求

记者分析《清单》发现，此次公布的首批9个专利权到期、终止、无效且尚无仿制申请的药品，针对的适应症人群颇为特殊，“光化角质病”“戈谢病”“肌无力综合征”“亨廷顿氏舞蹈症”“纯合子家族性高胆固醇血症”等均为罕见病，清单中所列明的药品也主要为治疗相关疾病的“孤儿药”。

目前，我国“孤儿药”研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或无药可用。因此，当这些药的国内化合物专利权到期、终止、无效时，通过怎样的方式推动仿制，提升孤儿药产品市场可及性，满足特殊人群的迫切需求，正在引发企业、政府和社会的广泛关注。

由于罕见病患病人群小、市场需求少、研发成本高，综合因素导致企业无利可图，少有制药企业关注其治疗药物的研发和仿制。国家“千人计划”专家、南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义表示，美国FDA已经批准了超过600种罕见病药物，但在中国获批的不足140种。“中国单个罕见病发病人数少，市场不大，国内几乎没有企业在‘孤儿药’上有布局；仿制药由于价格过低，企业不愿意生产和销售。”

事实上，只有自上而下的立法和法规支持，“孤儿药”市场才会迎来破冰。去年10月，两办印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确支持罕见病治疗药品、医疗器械研发，提出由国家卫生计生委或由其委托有关行业协（学）会公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度，罕见病治疗药物、医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请；对境外已批准上市的罕见病治疗药物、医疗器械，可附带条件批准上市。

中国医药企业管理协会名誉会长于明德认为，罕见病药物和器械减免临床试验，对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和器械，可先附带条件批准上市，

后补做相关研究，这是过去从来没有过的开放政策，从政府文件角度可以说极具颠覆性。“一系列政策配套做出如此巨大的改变，就是为了人民群众的根本利益，这对罕见病患者将是最大的福音；未来‘孤儿药’原研和仿制加速上市，患者能够享受到国内外更好的药品和服务。”

细化特殊政策

1月23日，中央全面深化改革领导小组第二次会议召开。会议审议通过了《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的若干意见》，明确指出改革完善仿制药供应保障及使用政策，要从群众需求出发，把临床必需、疗效确切、供应短缺、防治重大传染病和罕见病、处置突发公共卫生事件、儿童用药等作为重点，促进仿制药研发创新，提升质量疗效，提高药品供应保障能力，更好地保障广大人民群众的用药需求。

自2016年初首批优先审评品种以来，截止1月29日，共计26批优先审评目录发布，从进入名单的入选理由来看，着重于满足当前临床的急迫需求，主要是与现有治疗手段相比具有明显治疗优势的品种、儿童用药、抗病毒用药、专利到期前1年的药品生产申请、罕见病用药以及一些重大专项品种。

然而，“孤儿药”面对的情况似乎更为复杂。某企业研发部分负责人对记者表示：“‘孤儿药’和普通制剂仍存区别。罕见病原研药市场情况已经十分微妙，因为难以进入医保目录，恰恰是高药价维持了药品的正常供应，仿制药通过低成本替换原研药才具备竞争力，然而一旦形成价格冲击，狭小的市场空间很可能令仿制和原研‘吃不饱’，企业不会做亏损的生意，最终的结果将造成一损俱损。因此，罕见病药物仿制有时得不偿失。”

2017年12月20日，国家食药监管总局连续发布了《总局办公厅公开征求临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)意见》和《总局办公厅公开征求拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)意见》，政策文件层面正在进一步为“有条件批准上市”制度细化创造条件。

郑维义进一步指出，“孤儿药”仿制药研发是降低研发成本提高药物可及性的重要手段，需要有系列产品的仿制策略。“‘孤儿药’上市以后，应当可以直接进入国家医保目录或议价谈判；‘孤儿药’的销售采取直销的形式，病人直接从厂家购买，减少流通环节；‘孤儿药’报销采取医保、商保加慈善赠药以及个人支付等多方支付的方式。鼓励‘孤儿药’仿制药的开发，要制定一些特殊的政策以及快速审评审批制度，给予市场准入和定价方面的支持。”

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。