2017年，FDA批准46个新药、5个生物制剂，数量创纪录。不仅数量高，创新程度也高于以往。2017年上市的很多新药属于开疆僻壤范畴，不仅机理新颖，而且是全新的治疗板块如CAR-T、基因疗法。不仅上市药物，一些还没上市的药物也显示高度创新、高度有效，如血友病基因疗法。

高质量、高数量的产出令老牌批评家也变得和颜悦色。不过，著名分析家、前礼来市场部负责人Bernard Munos仍然指出了制药界的一些不足之处，特别是大药厂的研发效率太低。去年诺华、强生、葛兰素继续名列三甲，但大药厂投入巨大却只发现了35%新药，与过去几年基本一致。大药厂平均上市一个新药要花30亿美元，中型药厂只需要20亿美元，而小生物技术公司只要不到10亿美元。虽然不同药厂追逐的项目不同、每个新药的价值不同，但明显大药厂效率较低。

这种区别有更深层的原因。

一是生存偏见。小药厂上市一个药物只要10亿美元，是因为绝大多数没有上市新药的小企业没有参加统计。如果诺华的肿瘤、代谢、感染等部门分别作为单独公司统计，估计成本也会低于30亿美元，但因为都属于诺华所以成功的项目要为整个投入负责。

二是大药厂为了持续发展，必须保持一个庞大的研发体系。而小企业打一枪换个地，不成功就关门从头再来，所以负担较小。大药厂的低效率是长期存在的一个代价。

另一个限制因素是药价与支付能力的冲突已经非常严重，如果不解决可能会影响制药业的生存。最近几年上市了很多颠覆性药物，但这些药物的高昂价格令最富有国家的最大支付部门也感到压力。最新上市的Luxturna定价85万美元，确实很贵。所以这些药物上市销售进展缓慢，几个CAR-T、基因疗法现在全球销售都在10支以下。

另外，羊毛出在羊身上，问题的核心还是现在技术太糙、只能以高失败率为代价换取发现新药速度。随着这些新技术的成熟，单位产品成本应该呈下降趋势。

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