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GSK基因疗法纳入英国医保

尽管基因疗法为一系列疾病带来变革性的治疗，但其商业化前景及定价仍存在诸多问题。

近日，卫生技术评价机构英国国立健康与临床优化研究所（NICE）推荐将定价高达71.6万美元的基因疗法Strimvelis用于治疗“气泡男孩症”，这意味着该基因疗法将被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）中。

“气泡男孩症”是由腺苷脱氨酶缺乏症引起的重度联合免疫缺陷综合征（ADA-SCID），患儿无法抵抗日常感染。

Strimvelis由葛兰素史克（GlaxoSmithKline）开发，据其透露，自该药于2016年5月获得欧盟批准以来，已经治疗了4个患者。

GSK表示，还有两个患者即将接受Strimvelis的治疗，目前这个治疗只能在意大利城市米兰的一家医院进行。病人的稀少也反映了“气泡男孩症”的罕见程度，每年英国约有3名新生婴儿患有此病。

Strimvelis是通过干细胞移植来进行治疗，能恢复免疫系统的功能。NICE指出，该疗法可能无法对所有患者均有效，且很难找到配对成功的捐赠者。

在英国，药物的成本是个充满争议的话题，因为NICE拒绝了一些新药，称其成本效益不达标。去年，英国还提出了新的拨款限制举措，引起了制药企业的反对。

NICE称，Strimvelis的标签价格使其成为了英国最贵的报销药物。不过，该药对医疗系统带来的影响并不如其标价看上去的大。据估算，未来5年Strimvelis对英国医疗系统带来的预算影响约为320万美元（235万英镑）。与之相比，在该国批准的药物中约有1/5的产品（如丙肝药）每年的花费高达2000万英镑。

去年，GSK释放了考虑将其罕见病业务出售的信号，其中就涉及Strimvelis。

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