首款矫正型基因疗法成美国最贵药物

Spark公司为Luxturna设定了85万美元的标价，并尝试与支付方协定创新的支付模式

美国首款矫正基因缺陷的药物Luxturna近日确定了价格标签：高达85万美元。据STAT报道，这是美国市场最贵的药物。Luxturna由Spark公司开发，用于矫正基因缺陷引起的视网膜病变（IRD）。

Spark首席执行官Jeff Marrazzo认为，Luxturna的这一高额定价是合理的，因为使用该基因疗法仅需在每只眼睛中注射一次就能长期获益。此前，外界曾预测Spark会为Luxturna设定高达100万美元的定价。

看看其他天价药的情况：用于治疗儿童致命性疾病脊髓性肌萎缩的Spinraza首年价格高达75万美元，此后价格减半，该药由Ionis制药与百健（Biogen）销售；BioMarin公司的Brineura，未打折的价格为70.2万美元。与Luxturna不同，上述两只产品均非一次性治疗产品。此外，已经退市的基因疗法Glybera在欧洲市场的定价高达120万美元，最终未能取得商业化成功，被UniQure公司放弃。

按疗效付费

Marrazzo表示，公司在从Luxturna获取经济利益与确保患者的可及性之间作了平衡。为使医保报销能够更顺畅，同时消弥一些对Luxturna高价的批评声，Spark宣布，如果患者在接受治疗后30~90天或30个月视力没有达到特定的水平，其将对医保提供商进行部分退款。

事实上，诺华对其获批的CAR-T疗法Kymriah也采取了按疗效付费模式，该药的定价为47.5万美元。

Spark已经与非盈利性医疗保险商Harvard Pilgrim就基于疗效提供折扣的措施大体达成了协议，后者在美国东北部新英格兰地区（New England）覆盖了120万参保人群。Spark表示，与其他商业保险公司的折扣合同还在洽谈中。不过，返还保险商的具体金额未披露。

允许分期付款

Harvard Pilgrim及美国最大的药房福利管理机构快捷药方（Express Scripts）还同意了一项与Spark的契约安排，旨在减少双方的经济负担与风险，从而确保患者对Luxturna的可及性。

Spark还在与医疗保险和医疗补助中心（Centers for Medicare and Medicaid Services）商讨一个允许支付方分几年支付Luxturna药款的措施。

达纳法博癌症中心（Dana-Farber Cancer Institute）与波士顿儿童医院的儿科肿瘤医生Stuart Orkin一直在关注Luxturna的价格问题，他对Spark公司的做法表示了赞赏，但对于该公司究竟如何判定患者治疗失败进而退款还存在疑问。

Luxturna在去年12月获FDA批准用于治疗因RPE65基因突变引起的一种遗传性视网膜疾病，患者存在严重的视觉问题（如夜盲症），且随着病情发展可丧失全部功能性视觉，最终导致全盲。

这种疾病非常罕见，全美仅1000~2000个患者。此外，据Spark公司估计，每年约有10~20个新生婴儿患有该病。

华尔街分析师对Luxturna的2022年销售额预测平均值为3.64亿美元，与年销售额过10亿美元门槛的“重磅炸弹”相比，Luxturna的预期只是中规中矩。

这也许也是Spark公司在定价上没有过于激进的原因，因为其需要采取较为稳妥的策略在保险商那留下一个好印象， Spark公司还有一些针对更大患者群体且有更大商业获益的基因疗法（如治疗血友病）。

综合编译/刘岩

Spark的支付方案

针对Luxturna的高价，Spark正在尝试创新支付模式：

● Spark已与Harvard Pilgrim达成了一项计划，当患者在接受Luxturna治疗后30~90天或30个月未见疗效时（基于感光性检测的结果），会进行部分退款。虽然Spark未披露具体的返还比例，但参考医疗补助计划（Medicaid），被覆盖的高价药通常享受20%~25%的折扣。Spark也正在将这一“无效退款”计划应用于许多其他保险公司。

● Spark将与快捷药方合作，让后者代替医院购买Luxturna，这与Spinraza的一个方案相似。这种安排可以让保险商免去医院对药物加价的额外费用，并让医院节省一大笔成本支出且避免承担药物的储存风险。

● Spark与医疗保险和医疗补助中心进行谈判，想要改变规则对Luxturna实行分数年付款的支付计划，并让无疗效的病例享受更多的退款。Spark想将这些想法打造成样板项目。

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