经历了几个丰收年后，美国FDA在2016年仅批准了22个新药。但到了2017年，FDA在新药审批上可谓是开足马力，仅第一季度就批准了12个新药，创下近年同期新药批准数量新高。

2017全年，FDA批准了46个新药（CDER批准的新药数），以及几个重要的生物制品，一个新的带状疱疹疫苗和两个用于血癌治疗的CAR-T药物。

市场调研机构EP Vantage在其2018年前瞻报告中写道，虽然FDA对外界认为它在新药审批上变得更加宽松不以为然，但行业观察人士可不这样看。实际上，FDA近年对新药的严格的安全要求呈现出的“大转变”姿态，让外界认为其正逐渐变成一个友善的监管机构。例如，针对礼来（Eli Lilly）的类风湿性关节炎药物Olumiant，以及2016年对Sarepta公司的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51做出的争议性批准决定就是例证。

Top15药企

仅BMS未收获新药

2017年，诺华（Novartis）和阿斯利康（AstraZeneca）显然是大赢家，均有3个新药获批。辉瑞（Pfizer）、罗氏（Roche）、瓦兰特（Valeant）以及赛诺菲（Sanofi）/再生元（Regeneron）各有两个新药获批。吉利德（Gilead Sciences）也有两个新药获批，不过其中Yescarta是通过收购Kite Pharma得到的。葛兰素史克（GlaxoSmithKline）有带状疱疹疫苗Shingrix这个新产品获批。2017年，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）是全球制药15强中唯一一家没有收获FDA批准新药的公司。

从治疗领域来看，虽然有14个新抗癌药得到批准，但其中大多数是针对癌症的特定子类型。比如，诺华的Kisqali和礼来的Verzenio被批准用于治疗HR阳性、HER2阴性的乳腺癌患者，新基医药（Celgene）和Agios公司开发的Idhifa用于治疗具有特定基因变异的复发性或难治性急性髓性白血病患者。

辉瑞和德国默克（Merck KGaA）开发的抗癌药物Bavencio赶在阿斯利康的Imfinzi前率先获批。但是，该药的第一个适应症是罕见性皮肤癌Merkel细胞癌，这不会对其40亿美元的预期销售峰值产生多大影响。两家公司希望扩展该药的适应症，其正在对该药治疗肾癌、卵巢癌、非小细胞肺癌等开展试验工作。

多个治疗领域迎“第一”

2017年获批的新药中也创下了不少“第一”，其中包括FDA首次批准用于治疗迟发性运动障碍（TD）的药物——Neurocrine公司的Ingrezza和梯瓦（Teva）的Austedo；Tesaro公司的Zejula加速通过了FDA审批，成为市场上唯一一只用来治疗患复发性卵巢癌、输卵管癌或腹膜癌的所有女性患者的PARP抑制剂，而不仅仅是用来治疗BRCA突变的女性患者。

其它一些治疗领域也迎来了多年来的首只新药：Newron公司的Xadago成为十多年来FDA首次批准的帕金森病治疗药物；田边三菱（Mitsubishi Tanabe）的Radicava则是22年来FDA首次批准的用于治疗肌萎缩性侧索硬化（ALS）的新药。

诺华的Kymriah和Kite公司（已被吉利德收购）的Yescarta也创造了历史，它们作为首批CAR-T治疗药物获得批准。这两只药物被批准用于治疗两种不同的血液癌症，它们需要收集患者的T细胞，并通过基因修饰用于抗击癌症，随后再回输进患者体内。两只药物的治疗费用分别高达47.5万美元和37.3万美元。EP Vantage公司表示，行业观察人士将密切关注这两只药物的市场表现，以评价CAR-T疗法的未来价值，并衡量吉利德对Kite公司的120亿美元收购案是否价有所值。

EP Vantage预测，随着抗PD-1/L1抗体药物在治疗癌症方面取得巨大飞跃，以及CAR-T等尖端技术相继获得批准，抗肿瘤领域将能保持较高的发展速度。

其也提醒，虽然人们对一些新兴治疗领域（比如基因治疗和以RNA为基础的治疗方法）取得的长期成效感到振奋，但同时应该清醒地意识到短期内所面临的挑战。不过，制药行业的前景仍然是光明的。

RBC全球资产管理公司高级投资组合经理本·杨（Ben Yeoh）在EP Vantage的前瞻报告中表示，行业的研发步伐显示，大量的科学研究面临的机遇前所未有：“我们正在治愈以前从未治愈过的癌症，并迎来了多发性硬化症（MS）新药、糖尿病新药。”

编译/王迪

来源/FierceBiotech

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