医药经济报数字报
医药经济报医药经济报 > 正文

罕见病认知、科研双提升 专家呼吁医保支付流程简化

发布时间:2018-03-20 11:48:51作者:张艺馨来源:医药经济报

编辑说:作为兼具社会性和科学性的一大类疾病,罕见病在中国依旧面临认知不足、诊疗率和药物可及性低的严峻挑战。

“过去十年,罕见病在中国的认知和政策保障经历了从无到有,CFDA对孤儿药的审评连续出台了多个鼓励政策,罕见病患者诊断率显著提升。”罕见病发展中心主任黄如方指出。不过,即便如此,作为兼具社会性和科学性的一大类疾病,罕见病在中国依旧面临认知不足、诊疗率和药物可及性低的严峻挑战。

加速确诊

目前全球公认的罕见病达7000多种,大致可以分为三类:一是可以治疗的罕见病,有明确的诊断路径,并且有特效药品,这种罕见病比例非常低,不足1%;二是可以诊断的罕见病,有明确的诊断路径,无特效药品,但可进行针对性治疗;三是不可诊断罕见病,大部分罕见病尚没有明确诊断路径,更无治疗手段。

据了解,无论是政府有关部门、社会还是医生,当前主要聚焦于可防可治的罕见病类型。“对于如血友病此类较为常见的罕见病,其实完全可以通过预防性治疗如注射基因重组因子Ⅷ制剂等,避免长期性出血的影响,让患者能够像正常人一样工作和生活。”上海交通大学附属瑞金医院血友病专家沈志祥教授表示,基因重组因子Ⅷ制剂已被纳入国家医保,但如何落实政策并应用到患儿预防中,仍然需要探索。

记者从“‘罕’你同行:夏尔医学生罕见病创新践行者项目-2018年国际罕见病日校园论坛”上了解到,从源头上加大罕见病领域的科研力度,进而推进更多医护人员及公众对疾病的认知,有助于缩短罕见病患者尤其是儿童长达数年甚至数十年的确诊时间。

今年2月,夏尔、微软公司以及欧洲罕见病组织共同成立消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会,联合患者组织、学术机构、医疗系统、生物科技企业等,共同助力加速儿童罕见病患者的早诊早治。上海卫计委也于近日宣布成立首批“上海市罕见病诊治中心”“上海市儿童罕见病诊治中心”以及“上海市罕见病诊治门诊”,更多地整合学科资源帮助罕见病患者实现早诊早治。

针对罕见病确诊后面临的药物可及性难题,夏尔中国总经理丛凡表示,“我们将在未来2~3年加快引进更多罕见病创新疗法,如针对法布雷病、遗传性血管性水肿等具有潜在致命风险的创新药物,帮助中国罕见病患者实现未被满足的治疗需求。”

政策落地

此前曾有专家表示,尽管罕见病治疗单笔费用极其高昂,但从社会宏观角度来看,罕见病发病率很低,高值药品用量不高,治疗总费用并不见得比血透、肿瘤等其他常见疾高,需要保障的罕见病医疗费用实际是可控的。

而除了缺乏相应的立法保障外,缺少全国统一的患者登记制度以及国家层面的患者数据库是制约罕见病患者权益保障的先决条件。例如部分地区医保政策按照人口制定,罕见病缺乏流行病学调查数据,患者数量难以确定,每年每人的药品用量无法估算,这为药品纳入医保的卫生经济学影响统计带来困难,也给有关部门制定相应的政策带来挑战。

沈志祥进一步指出,尽管目前部分罕见病用药被纳入医保支付范畴,但具体到各个省市和各个医院,相应的医保总费用又会有所不同,真正落实到患者身上的报销比例不一致。例如,虽然新版医保目录取消了对基因重组因子Ⅷ制剂使用的限制,但目前只有部分地区的基层医院可以报销,有些地区则无法实现。

上海交通大学附属儿童医院儿童血友病专家蒋慧表示,儿童血友病足剂量标准预防每年约要花费7~8万元,随着年龄的增长使用剂量还将进一步加大。如果政府部门和社会能够给予政策和支持,血友病患者在儿童时期实施标准预防治疗,完全有望实现和正常人一样生活,避免加重家庭和社会的负担。

值得注意的是,2016年浙江省将戈谢病、肌萎缩侧索硬化症(渐冻症)、苯丙酮尿症纳入罕见病医疗保障范围,采取与大病保险特殊药品类似的谈判准入模式,由省级医保经办机构负责代表全省与药品生产供应商协商签订药品管理服务协议,并且明确罕见病特殊药品不纳入医院药占比和医保均次费用考核。

记者了解到,由于报销流程繁琐、信息滞后等原因,罕见病用药实际报销比例往往不甚理想,与医保支付真正落地存在一定差距。不少专家呼吁有关部门简化罕见病用药医保报销流程,为患者提供更为便捷的支付环境。


此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权,不得以任何方式加以使用, 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系:020-37886610或020-37886753;yyjjb@21cn.com。



医药经济报公众号

肿瘤学术号免疫时间

医药经济报头条号