自药监部门审评审批流程提速以来，新药及新适应症在国内获批的步伐明显加快，其中抗肿瘤药尤为突出。国家药品审评中心（CDE）的数据显示，自2016年以来NDA注册申请逐年增多，其中抗肿瘤药物占的比例约为29%；而从2019年抗肿瘤NDA申报适应症看，非小细胞肺癌、乳腺癌、非霍奇金淋巴瘤、黑色素瘤占据前列^[1]。  

这个数据并不奇怪，随着肿瘤的发病率和死亡率逐年增高，肿瘤已经成为危害人类健康的常见病和多发病。如今，全世界每年都有数百项治疗新研究成果公布，越来越多的新药被应用到临床。  

精准治疗让肿瘤“慢病化”  

近年，抗肿瘤药物不断迭代发展，让肿瘤治疗从细胞毒性药物治疗时代迈向基于基因组测序的精准靶向治疗和免疫治疗时代。临床实践也显示，抗肿瘤创新药能够延缓肿瘤发展，延长肿瘤患者的总生存期（OS），提高5年生存率，将肿瘤治疗转向“慢病化管理”的理想状态。  

以目前中国发病率、死亡率第一位的恶性肿瘤肺癌为例，我国每年新发肺癌约78.7万人，因肺癌死亡约63.1万人，其中非小细胞肺癌（NSCLC）约占85%^[2]。NSCLC最早的分子靶向药物表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKIs)，目前该赛道上已出现一代靶向药物吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼，二代靶向药阿法替尼、达可替尼，三代靶向药奥希替尼、阿美替尼“三代同堂”的局面。  

堪称肺癌“钻石突变”的ALK突变，在各代靶向药物的序贯使用下，患者也实现了长期生存。目前，ALK靶向药有一代克唑替尼，二代塞瑞替尼、布加替尼和阿来替尼。再次证实了肺癌靶向治疗的发展，有望提高肺癌患者的5年生存率，让肺癌向慢病化发展。  

同样的，在我国女性恶性肿瘤发病率排首位、死亡率排在第二位的乳腺癌领域也有类似的情况，使得晚期乳腺癌有望变成慢性病。  

疗效是患者治疗首要考虑因素  

疗效是患者治疗选择首先考虑的因素，其次是治疗副作用和安全性，而这也是近年药物研发的方向之一。广东省人民医院终身主任吴一龙教授强调，从临床医生的角度能提供给患者的治疗措施中，效果好的优先考虑。“最好的方法是根据患者个体情况量身选择。从总体说，要以合适的代价、合适的价格、合适的方案让病人获益最大化。”  

以肺癌为例，即便是在靶向药物和免疫疗法层出不穷的今天，由于国内肺癌患者在确诊时大多数已属晚期，治疗结果仍然不容乐观。有临床专家指出，从临床需求上看，对于Ⅲ~Ⅳ期的晚期肺癌患者，由于治愈难度大，主要是以延长总生存期、改善生存质量为目标。因此，OS往往被视为肿瘤药物临床试验的“硬终点”，OS的显著改善也最能体现一个肿瘤药物的临床价值。  

在三代靶向药用于一线治疗获批之前，临床上EGFR靶向治疗多采用一代靶向药耐药后T790M阳性使用三代靶向药二线治疗，给肺癌患者带来了生存获益。然而，有两项真实世界研究表明，仅有不到1/4的EGFR突变患者有机会在一线靶向治疗耐药后使用三代药物继续治疗^[3][4]。在中国医学科学院肿瘤医院内科主任王燕看来，遵循循证医学，三代靶向药与一代靶向药相比，一线治疗生存获益更好。总体来说，更好的创新药应从更早期开始用，而就患者个体而言，药物选择应全面考虑疗效、安全性、经济性等因素，不能一概而论。  

当然，纳入医保目录，提高药物可及性更为关键。“创新药带来的患者获益明显超过以往药物，对肿瘤的治疗水平也是在创新药物的支持下一步步提高。因此，需要有医保对相关创新药物的覆盖，保证病人能够用得起这些药物。”吴一龙教授在2020中国肺癌防治高峰论坛上分析指出，疗效显著的创新药品进入医保能显著改善患者治疗药物选择，也期望这类创新药物能够纳入医保，更好地造福肺癌患者。  

近年的医保改革让更多疗效确切的抗肿瘤药通过谈判准入进医保，让更多符合药物适应症的患者可以用上真正有效的治疗方案，延长患者生存时间，让更多患者获益。国家卫生健康委卫生发展研究中心医保研究室主任顾雪非在论坛上补充指出，将创新药纳入医保需要多重考虑，包括药物经济学价值、影响预算分析等。肿瘤新药可及性近年来受到政府和社会各界的高度关注，通过谈判准入等方式使患者负担显著下降。  

去年《国务院关于实施健康中国行动的意见》明确提出，到2022和2030年，总体癌症5年生存率分别不低于43.3%和46.6%^[5]。将癌症防治关口前移，积极倡导癌症预防，推动早筛、早诊、早治，再辅以提早使用优秀的创新药物可以帮助患者得到更早、更好的治疗，进而提升总体癌症的5年生存率。期望未来能有更多抗癌药进入医保目录，为更多患者减轻经济上的负担。  

参考资料  

[1]2019中国抗肿瘤新药审评情况报告,第22届全国临床肿瘤学大会暨2019年CSCO学术年会  

[2]NationalCancerInstitute.Surveillance,Epidemiology,andEndResultsProgram(SEER)CancerStatisticsReview(CSR)1975−2016.Availableat:https://seer.cancer.gov/csr/1975_2016/results_merged/topic_survival.pdf.AccessedFebruary25,2020.  

[3]ChiangACetal.Presentedat:iASLC19thWCLC;September23-26,2018;Toronto,Canada  

[4]GroheCetal.Presentedat:DGHOAnnualMeeting2018September28-october22018.VenaAustria  

[5]《国务院关于实施健康中国行动的意见》  

■黎祤

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