进一步做好保障儿童用药工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，8月23日，国家卫生健康委、科技部、工业和信息化部、国家药监局4部门印发《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》。  

第四批清单有24个品种，涉及30个品规、9种剂型，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。至此，国家共公布4批清单，总计129个儿童药物。

  

近年来，儿童用药发展备受业界关注，但目前我国儿童用药供给无法较好地满足儿童用药市场需求。在儿童药研发上，开发复杂且难度高、患者招募难度大、定价优势不明显，导致企业研发参与度一直低迷。在《国家基本药物目录（2018年版）》中，临床急需儿童用药占比约为3.2%。儿童用药研发和创新如何破解？  

在2023中国国际药物信息大会上，儿童专用药临床试验安全性风险管理论坛顺利召开。与会专家们一致认为，将儿童纳入必要的临床研究，持续完善风险控制，可以让更多儿童临床获益。  

鼓励将儿童纳入临床研究  

儿童药品研发起步较晚，投入大、利润低，药物临床试验基础薄弱、儿童受试者招募困难等因素导致缺少儿童专用药物或药品说明书缺乏儿科临床试验数据，进而发生临床使用中不规范处方和不合理用药等行为，也造成了儿童药品研发难度大与临床用药安全性风险较高的不良循环。  

“过去把儿童排除在临床研究之外，曾被认为是保护儿童的必要之举。但一味地将儿童排斥在临床研究之外会导致药物及医疗设备缺乏儿科说明信息，医生只能使用未审查儿童安全性与有效性的产品用于儿童患者的诊疗，儿童用药用械风险反而可能增加。”在论坛上，首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢中心主任巩纯秀如是表示。  

据介绍，为了保证儿童患者的用药选择与用药安全，药物研发人员常采用“儿药外推”策略，即将成人患者等现有数据外推至儿科人群；医生也多根据用药经验对某些药品超说明书使用，用于儿童。  

“儿童不是缩小版的成人。”巩纯秀强调，与成人相比，儿童的皮肤黏膜体表面积大，血液丰富，某些外用药、透皮制剂容易吸收；血脑屏障功能尚不完善，药物透过相对容易；药物排泄能力高于年长儿及成人等。此外，“儿童”这一笼统概念在医学领域还有着不同的生理分期，如新生儿期、婴儿期等，且儿童生理及心理特征变化较快，处在动态成长之中。  

“想要改变儿童用药领域长期存在的‘剂量靠猜、吃药靠掰’的尴尬局面，就要正视儿童用药临床试验在改善用药可及、提升用药安全性等方面的作用。”巩纯秀建议，在必要时可将儿童纳入临床研究，并严格管理，来确保受试者安全。  

加强临床试验的风险管理  

事实上，儿童用药的临床试验较成人更为复杂，临床试验的安全性风险是儿童及其监护人参与临床试验的顾虑之一。  

多位专家表示，儿童的生理特点使得其发生药害事件的可能性较高，发生损害的类型也更加多样；年龄较小的儿童患者不能很好或者很准确地表达服药后的感受，也增加了药物安全管理的难度。此外，不稳定性、不成熟的儿童心理导致的损害发生也很难预测。  

因此，在鼓励多开展儿童用药临床试验，同时也要提升相关临床试验的风险控制能力。  

“安全性是儿童用药临床试验设计的核心。”默沙东（中国）临床研究执行总监廖雪雁认为，高质量的试验设计、伦理委员会的严格审核等都有助于提升儿童用药临床试验风险控制水平。  

广州市妇女儿童医疗中心临床试验机构办主任左连东建议，儿童用药临床试验应尽量采取无创或者创伤最小的方法、受试者数量应为满足统计学要求的最小值等。“有些临床试验要求对儿童高频采血，这样的试验设计非常不合理，需要及时果断干预。” 左连东强调，“说到底就是要在儿童用药临床试验中守好‘安全第一’的原则。”  

美国辉瑞全球医学及安全部药品安全监测及风险管理副总裁陈延也提供了儿童药品临床试验设计中应该关注要点。不同药物的临床试验千差万别，但归根到底儿童用药临床试验要考虑3方面因素，即如何选择合适人群，如何选择合适剂量，如何使用合适的临床研究方法。  

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