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淋巴瘤新药不断涌现,专家呼吁打通创新药“最后一公里”

发布时间:2021-08-17 17:17:18作者:胡睿来源:医药经济报

近日,北京大学肿瘤医院党委书记、淋巴瘤科主任医师朱军教授在“倾听·行动·关爱”2021淋巴瘤创新医疗服务论坛上表示,实现健康中国2030总体癌症5年生存率不低于46.6%的目标,需要全社会携手行动起来。  

淋巴瘤是我国常见十大恶性肿瘤之一,在血液系统恶性肿瘤里居第2位。目前每年约有10万名新发患者,5年生存率仅38.3%。由于淋巴瘤分类复杂且某些亚型淋巴瘤诊断困难,导致其在精准诊断和规范化治疗方面存在诸多挑战。  

总体而言,淋巴瘤可大致分为惰性和侵袭性。滤泡性淋巴瘤,作为惰性淋巴瘤,虽然进展慢但不确定性更高。解放军总医院生物治疗科主任医师杨清明指出,淋巴瘤患者面临确诊难的情况尤为突出。在临床中有时候淋巴瘤初发的患者诊断时间会长达2-3个月左右,平均诊断时间也需要1个月左右,检查多、确诊难、检测手段复杂都是摆在医生和患者眼前的客观问题。  

《中国淋巴瘤患者生存状况白皮书(2019年)》显示,淋巴瘤患者治疗总花费平均约为32.6万元,治疗自费比例为60%。淋巴瘤之家创始人顾洪飞指出,“淋巴瘤患者的诉求其实很简单,已经上市的药让我们用得起,让我们用得上,我们就无憾了,如果用不起,这是每个病人家庭最大的遗憾。”  

近年来,治疗淋巴瘤的药物更新换代较快,比如一代CD20奥妥珠单抗、CD30抗体偶联药物维布妥昔单抗等,国产创新药也在不断出现,这说明我国淋巴瘤患者以往‘等待新药时间长’的困境正在改变。朱军教授说。  

杨清明指出治疗用药难是临床不可忽视的问题。虽然大部分药物能够满足医生对病人治疗的需求,但是也有一些少见亚型可用药物很少,需要引入更多创新药。除此之外,一些有效的低价药如博来霉素、盐酸氮芥,在部分地区因断药导致买药难也是不可忽视的问题。  

国家卫健委卫生发展研究中心健康经济研究部副主任万泉表示,需更加关注淋巴瘤患者群体,倾听群体需求,系统开展淋巴瘤费用分析,包括总体水平、医保补偿、个人自付等;在此基础上,开展筹资政策分析,帮助他们减少经济负担,更好地服务淋巴瘤患者群体,推动健康中国建设。  

“影响药品可及性的因素有很多,包括药品价格、充足度、获得药品的便利程度、患者支付能力等。”朱军教授指出,解决药品可及性问题,可从两方面入手,一方面,看是否已研制出该种药品并投入生产;另一方面,看是个人能否在合理负担范围内取得。因此,药企要通过积极参加国家药品谈判,争取进入国家医保目录,提高药品可及性。  

“今年国家医保目录调整,和往年不同的是,给了企业更多确定对照药的自由度,让企业根据产品具体情况来选择对照药‘打擂台’,比比和同类药物之间的差距。”北京大学国家发展研究院博雅特聘教授、北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩教授指出,对医保基金支出的评估要看整体费用是否因创新药的使用而减少。如减少部分能对创新药物的价格本身形成对冲,那么也是重点考虑的因素之一。  

2019年度,滤泡性淋巴瘤患者的医疗支出均值约为14.18万元,自费部分占总医疗支出的61.33%,占家庭年收入均值72.02%,超过国际公认的灾难性家庭卫生支出标准(40%)。只要治疗及时、得当,很多患者的淋巴瘤还可治愈。刘国恩教授表示,应更加重视淋巴瘤治疗手段的成本效益评价,使医保发挥更加有效和公平的支付作用。

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