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血液学疾病诊疗形势严峻 以患者为中心引领未来

发布时间:2019-08-06 14:14:48作者:李芳晨来源:医药经济报

血液肿瘤是造血系统的一大类恶性肿瘤的统称,主要类别包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等,已成为我国公众健康和公共卫生的一大挑战。据中国常见恶性肿瘤的统计排名,在我国常见的十大恶性肿瘤中,血液肿瘤中的淋巴瘤位列前十位,且近年来发病率整体呈上升趋势。

作为血液疾病领域的领航者,武田一直助力于通过创新药物改善每一位中国罕见病及血液肿瘤患者的生命质量。在7月20日举行的首届武田血液学高峰论坛中,多位国内知名血液学领域专家学者就血友病、多发性骨髓瘤及淋巴瘤的诊断、治疗和创新性疗法开展了精彩的分享与讨论,探讨中国血液学发展新思路。

据流行病学预估,截至2014年,我国约有血友病患者13.6万,大多数患者的主要治疗方式是按需治疗而非规范化预防治疗 。在我国,血友病患者仍面临诊断率低,治疗率低,致残率高“两低一高”的现状,80%左右的血友病患者在3至6岁时开始出现关节出血,12岁以上的患者几乎都有关节变形 。山东大学齐鲁医院血液科主任医师侯明教授指出,“许多儿童血友病患者都因在成长关键期出现关节病变而引发了不可逆性的关节残疾,导致想动却不敢动、不能动,给患者及家庭都产生了巨大的心理负担。”对于患者而言,即使出血次数不多,也可能会对身体造成不可逆转的损伤 ,因此,提高疾病诊疗水平并扩大治疗金标准的可及性已是迫在眉睫。

由于血液肿瘤分型分类复杂,且诊断、治疗存在很大个体化差异,给血液肿瘤的诊断与治疗带来了严峻挑战。与美国、日本等发达国家相比,中国的骨髓瘤、淋巴瘤患者五年生存率仍有不小的差距。以常见的血液肿瘤骨髓瘤为例,据《柳叶刀》2018的调查数据显示,我国患者的五年生存率约为24.8%,而在美国则是46.7%。而对比近年来发病率整体呈上升趋势的淋巴瘤,我国淋巴瘤患者的五年生存率约为38.3%,而该数字在日本为57.3%,美国为68.1%。

作为血液系统三大恶性肿瘤之一,多发性骨髓瘤是一种由克隆性浆细胞异常增殖导致的恶性疾病,会造成患者反复骨折,令患者备受疼痛折磨,严重影响患者的生活 。上海交通大学医学院附属仁济医院血液科主任医师侯健教授指出:“在我国,多发性骨髓瘤年发病率约为十万分之一,认知度较低,误诊率较高,近三分之二的患者确诊时往往已处晚期,延误治疗时机,导致预后较差。”

谈及多发性骨髓瘤治疗方案时,侯教授认为虽然目前治疗手段不断发展,但多发性骨髓瘤仍是一种具有破坏性、易复发、无法治愈的罕见癌症,选择有助提高患者依从性的治疗方案,帮助患者实现规范化的长期治疗,持续加深缓解,改善生活质量才是多发性骨髓瘤的治疗目的。

另一个长期难以攻克的血液肿瘤疾病-淋巴瘤由于亚型多、复发率高,患者还面临治疗无效、无药可医、支付困难等重重问题。业内对于淋巴瘤的关注度不断提高,不少淋巴瘤新药获批,新药发布后如何做到临床上的规范也被频繁探讨。

由于免疫功能缺陷和环境因素、老年因素、遗传因素等等,淋巴瘤在老年人中发病率极高,而淋巴瘤发病有急有缓,有的必须立即治疗,有的则可以等待。数据显示,我国从2001年开始重视淋巴瘤疾病,到2017年大约发病率在十万分之六点九左右,超过了白血病十万分之五点九。淋巴瘤也已成为老年里肿瘤里最常见的疾病,仅次于肺癌、前列腺癌。

据哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授介绍:“淋巴瘤大体可分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤两大类。其中霍奇金淋巴瘤治愈率可达到70%-80%,但仍有部分淋巴瘤患者会出现复发或难治性疾病,对医生是不小的挑战。大约有30%的霍奇金淋巴瘤患者会出现复发或难治性疾病,40%~65%的间变性大细胞淋巴瘤患者出现复发性疾病,对于这类患者迫切需要更加有效的治疗药物。”据悉,2018年发布的《全球及中国淋巴瘤患者生存现状对比报告》中,有2611名中国患者参与调研,从受访数据中可以看到,中国受访患者遇到与治疗相关障碍的频率远高于全球平均值 。解决规范化诊疗、加强淋巴瘤专业医师培训、加速有效治疗药物进入中国等问题都迫在眉睫。

随着临床研究水平与新药创制的发展提速,近年来,我国血液肿瘤领域在基础研究、临床诊疗等方面均取得显著进步。此次论坛上,由初级医疗保健基金会发起,武田支持的多发性骨髓瘤患者治疗管理公益项目也正式启动。据介绍,活动旨在通过建立临床专家与患者之间的诊疗信息有效管理平台和智能管理设备,实现规范化的治疗和实时的监督管理,真实且随时了解多发性骨髓瘤患者诊疗路径中的困难和诉求,进而有针对性回应患者的诉求,切实帮助患者及其家人提高疾病认知及诊断率,扩大药品在患者中的可及性,助力改善疾病管理现状并实现个性化疾病管理,推动患者得到优质的个性化治疗,帮助患者长期接受合理治疗,以期取得最佳治疗效果。

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