6月13日，国家医保局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》（征求意见稿），意味着新一轮国家医保谈判工作即将启幕。  

根据方案，2022年6月30日前经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品、纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单的药品有望纳入新版医保药品目录。  

医保目录调整方案整体与去年相一致，表明整体医保政策已经趋于稳定。与2021年相比，2022年医保目录调整方案有两类药品将放宽条件，分别是罕见病药物以及儿童药。此外，今年的工作方案明确将独家药品的认定时间定为2022年6月30日，这将更好实现新药审批与进医保的“无缝衔接”，鼓励新药研发创制。  

政策东风频吹  

药企燃起新药研发热情  

近几年来，国家对医药产业创新的支持力度不断加大，出台了一系列政策促进生物医药创新。据国家药监局发布的《2021年度药品审评报告》，2021年，国家药监局药品审评中心受理药品注册申请11658件，其中创新药注册申请1886件，比上年增长76.1%。医药企业对新药研发的热情，可见一斑。  

价格和销量共同决定了创新药的商业化潜力，在医保谈判“以价换量”的总方针下，越来越多的药企主动降低价格换取更大的市场，在体现社会责任的同时保证商业化。  

据《2021年全国医疗保障事业发展统计公报》披露，自2018年国家医保局成立以来，连续4次开展医保药品目录准入谈判，累计将250种药品通过医保谈判新增纳入目录，价格平均降幅超过50%。通过谈判降价和医保报销，2021年累计为患者减负1494.9亿元，协议期内221种谈判药报销1.4亿人次。  

近年来，国家医保目录新纳入药品明显向肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药倾斜。可以预见，随着医保谈判力度的不断加强，将会有越来越多的创新药物被纳入医保目录。  

在政策的支持下，今年4月15日，施维雅胰腺癌治疗药物易安达（化学名称：盐酸伊立替康脂质体注射液）获得国家药品监督管理局正式批准，与5-氟尿嘧啶和亚叶酸联合用于接受吉西他滨治疗后进展的转移性胰腺癌患者，为胰腺癌患者带来了创新的解决方案。  

据悉，易安达^®2015年10月在美国获批，与5-氟尿嘧啶（5-FU）亚叶酸（LV）联合用于接受吉西他滨治疗后进展的转移性胰腺癌患者；2016年10月在欧盟获批，适应症为与氟尿嘧啶和亚叶酸合用用于治疗已经使用吉西他滨化疗不佳的晚期胰腺癌患者；2020年3月，易安达^®在日本获批，适应症为与氟尿嘧啶和亚叶酸合用用于治疗已经使用吉西他滨化疗不佳的晚期胰腺癌患者（二线疗法）。同时，易安达^®获得《美国国家综合癌症网络（NCCN）指南》，《欧洲医学肿瘤学会（ESMO）指南》等国内外各大肿瘤治疗指南的推荐。  

目前易安达^®在国内的定价尚未公布，施维雅中国在接受《医药经济报》记者采访时回复：施维雅将充分考虑中国国情与患者的负担能力，基于严谨的科学测算和市场分析，最终提供一个合理的定价方案。易安达^®也将积极参与国家医保目录的谈判，并将积极探索多种创新支付方式，进一步帮助患者提高治疗获益、减轻用药负担。  

2020年7月1日，新修订的《药品注册管理办法》正式施行，打开了我国药品审评审批工作流程优化，药品注册管理规范与加强的全新局面。增设的“药品加快上市注册程序”特别设立了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快通道，为鼓励创新和满足临床急需提供了有效路径。  

今年以来，就有不少创新药物通过优先审评审批通道获批上市。  

5月19日，国家药监局官网显示，拜耳1类创新药维立西呱片（商品名：唯可同/Verquvo）已通过优先审评获批上市。伴随着维立西呱的获批，心衰药物治疗开启了新的版图，使心衰治疗突破原有方案，带领心衰治疗进入更多干预途径联合治疗的全新时代，将更进一步改善心衰患者的预后。  

心衰发病率高、病死率高，是心血管病学领域最后的战场。我国现有心衰患者超过1200万，且以每年新发约300万高速增长。心衰患者的治疗虽然越来越规范，但死亡率和再住院率仍居高不下，给医疗系统带来沉重的经济负担。  

维立西呱是目前唯一获批的能够特异性恢复心衰进展中受损的NO-sGC-cGMP通路的治疗药物。目前的心衰治疗主要是阻断机体过度代偿机制的有害作用（例如：RAAS，SNS），而维立西呱则可以恢复有益的通路，可通过独立于NO或与NO协同的方式，直接激活sGC，改善心脏与血管功能。维立西呱作用于心衰进展过程中既往未曾干预但发挥关键作用的通路，是一种全新的心衰患者治疗手段。  

《医药经济报》记者通过采访拜耳了解到：拜耳正在积极推进药品上市计划，预计唯可同将在8月进入中国市场。在问及是否考虑参加医保谈判时，拜耳回复：药物的患者可及性与创新性同样重要，拜耳将积极与各方合作推进创新药物落地，更多惠及患者。  

存在巨大的未满足需求  

多家药企加速“圈地”罕见病领域  

世界上只有一个蓝海，那就是未被满足的消费者需求。据悉，我国罕见病人数约有2000万人，且每年新增20万患者。相对于肿瘤而言，缺医少药的罕见病赛道目前还是一片蓝海。  

继2019年之后，今年的政府工作报告再次提出，要“加强罕见病用药保障”。罕见病领域正在吸引越来越多的参与者和投资进入。波士顿咨询（BCG）的研究称，2030年全球孤儿药市场规模预计达到1940亿美元。而中国，以占全球市场份额5%~7%来估算的话，2030年将形成一个600亿~900亿元的市场。业内人士认为，随着近年来相关支持性政策文件的陆续出台和落地，罕见病市场有望迎来快速发展。  

罕见病领域逐渐成为医药行业热点，是行业较为盈利的板块之一。在政策的推动下，众多药企纷纷加速布局罕见病领域。  

6月19日下午，在第三届跨国公司领导人青岛峰会上，阿斯利康宣布在华扩大投资，计划在山东青岛投资建设生产供应基地并设立区域总部以及罕见病创新中心。阿斯利康公司去年收购瑞颂制药后，在罕见病诊疗领域拥有顶尖的资源。此次合作将借力相关政策扶持，通过政企联动，推动罕见病诊疗一体化和全病程管理，形成从科研到医疗服务的罕见病诊疗创新生态圈，共同打造全国领先的罕见病诊疗中心和医学高地。  

近日，诺和诺德中国正式宣布，在其原有血友病和生长障碍业务领域的基础上，进军更多罕见与超罕见疾病领域，其生物制药事业部正式更名为罕见病事业部，将聚焦于解决罕见病和超罕见病领域的未满足需求。  

《医药经济报》记者采访诺和诺德获悉，罕见病事业部将聚焦于解决罕见病和超罕见病领域的未满足需求，包括罕见血液疾病、罕见内分泌疾病和罕见肾脏疾病等等。  

在过去的几年中，诺和诺德加速创新，探索前沿科技，如基因疗法和RNAi疗法等，这些技术将有助于为罕见病提供创新的治疗方案。同时，也通过合作和直接投资的方式开发创新技术。  

“中国同创”是诺和诺德推动中国加入全球同步临床研究，实现从临床试验到新药递交申请全球同步的具体操作指南，旨在加速创新产品在中国的注册，让中国患者同步受益于全球创新药。  

依托“中国同创”项目，多个临床试验申请（CTA）已获得批准，覆盖血友病、生长障碍及其他慢性疾病等多个治疗领域，目前在准备或正在开展多项临床试验。其中，长效重组人凝血因子ⅧN8-GP和每周注射一次的生长激素Somapacitan中国临床试验已经启动；血友病新药Mim8和长效重组人凝血因子ⅨN9-GP的临床试验于2021年获批并有序推进中。  

随着中国医改的不断深入，创新药研发环境持续改善，越来越多跨国药企进军罕见病领域。对于罕见病药品监管政策改革，诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍女士深有体会：“我国罕见病治疗领域临床需求迫切。罕见病用药审批不断提速，让更多罕见病患者能够更快地获益于创新药物，为患者和他们的家庭带来希望。针对罕见病药物的快速审评审批政策，我们欢迎并支持。”  

罕见病药品在支付端如何改善可负担性的问题，一直以来是行业非常关注的焦点话题。对此，诺和诺德的经验是与各级政府部门、医疗卫生系统和合作伙伴共同努力，通过多种渠道提高药品可及性和可负担性，包括积极探索基本医保之外的创新支付手段，例如患者援助及商业保险，并从疾病管理等各方面为患者提供支持。  

例如：自2018年起，诺和诺德公益支持由北京血友之家罕见病关爱中心发起的“共创其迹-血友之家罕见性出血疾病援助项目”，为使用重组人凝血因子Ⅶa治疗的符合条件的患者提供帮助；截至2021年，该项目累计救助患者2246人次。  

2021年7月，诺和诺德公益支持由中国初级卫生保健基金会与北京全民健康医学研究院发起并运行的“易生守护甲型血友病患者援助项目”，为患者提供了一站式的便捷申请，帮助血友病患者减轻资金负担，积极规范治疗。  

在商业保险方面，诺和诺德携手镁信健康旗下药康付发起“易路有我”甲型血友病患者福利项目。入组患者可享受疾病知识教育推文、药房及医院信息查询、专属福利等一系列权益，支持患者进行全方位的疾病管理。  

“每一个群体都不应该被放弃！”  

据国家卫健委公布的数据显示，目前共有60余种罕见病用药在国内获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保目录，涉及25种疾病。在去年12月的国家医保谈判“灵魂砍价”后，又有7种罕见病药品被纳入最新版的国家医保药品目录，价格平均降幅达65%，覆盖包括多发性硬化症、B型血友病等多项罕见病适应症。  

随着我国医药大环境快速大步改革，监管部门逐渐完善，将会有越多越多的创新药物解决那些长期未被满足的临床需求。  

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