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创新药研发进入白热化,“中国超算”或将提升成功率

发布时间:2021-05-20 20:37:04作者:胡睿来源:医药经济报

近年来,大型制药公司对药物创新的投资很大,但是每年能够进入到市场的新药非常少。据统计,从最早的课题评估开始,到进入临床一期的过程中,创新药的成功率很低,大概为17%。而从临床一期到上市阶段,创新药的成功率会减少到7%以下。这是记者在近日召开的“中科院计算机所西部高等技术研究院计算医学研讨会”上获得的数据。  

虽然制药行业中很多大型企业和一些新兴生物制药公司都非常重视优秀人才,在资金投入方面也可以保证。但在如此条件下,药物创新效率依然低下。那么,从技术角度而言,药物研发领域有哪些方面尚未被引起重视呢?  

中科院计算所西部高等技术研究院常务副院长张春明认为,在新药研发的技术链路图中存在三大挑战:第一,新药靶点价值巨大,但现有靶点红利已经基本结束,新技术还没有起效;第二,临床试验的死亡之谷难以跨越,有效性临床试验失败成为研发失败的主因;第三,疾病用药有效性非常差,市场竞争无法实现差异化。  

他表示,“现在进行的临床试验阶段的方案设计、人群选择仍带有盲目性。世界上有相同的药,但没有相同的人。医药企业已经较早的进入数据智能化时代,但对数据的利用基本没有。这意味着在医药产业数据的生产和理解完全失衡,所以面向生命科学和医学的发展需要新的技术引擎。”  

采访中,记者了解到,为破解医药研发一哄而上的现状,中国科学院计算技术研究所(以下简称“中科院计算所”)的研究人员依托中国超算,建立起了药物数字研发平台。在新冠疫情期间,从中国超算中诞生的药物研发AI发现了两种药物对新冠肺炎治疗有效,后均被临床研究证实。  

大多数药物临床研究的“盲区”是有答案可寻的,这些答案常常蕴藏在现有已经发表的大量论文中,但是由于现有数据浩如烟海,人的能力是无法分析的。张春明如是说。  

哲源图灵达尔文实验室副主任赵宇指出,“单单去年一年,能够检索到的与新冠病毒相关的论文已经从0增长到11万篇,这个体量的学习是人力无法穷尽的,然而基于超级计算机的人工智能却可以做到”。  

实际上,计算医学的概念很早就已经被提出,科学界希望将其发展成医学定量的方法,用这些方法去探寻蕴藏在数据里的生命规律和基本机制。  

赵宇解释说,依托中科院高性能计算机研究中心的中国超算,研发团队从全球发表的所有生命科学论文中获得数据,并将其变成知识。根据全数据和人工智能算法生成模型,建立起药物数字研发平台。  

这个平台如何工作呢?举个例子,它通过分析患者外显子基因数据等,把个性化的基因在药物数字平台内与细胞内事件建立联系,模拟信号通路的打通,可以预判这个患者体内的信号通路是不是像理论一样被激活,进而预测一个临床试验药物到达某个患者体内的作用效果。  

通过人工智能的判断,能够找到药物有效的特定人群。赵宇说:“以治疗癌症的抗血管生成药物为例,目前普遍有效率20%,但哪些有效哪些无效的机制机理目前无解,而我们的机制性研究通过建立判断模型、提前预判人群,可获得将近90%的有效率。”  

如果能在3期临床进行新药适用人群的细分,那么有效性验证的“死亡谷”将不再难走。而由超算支撑的人工智能现在能够提供400多个功能模型,解决创新药研发过程中的靶点预判、有效成分筛选预判、临床试验效果预判等多方面问题,至少可以让药物的研发时间减半、投入减半,成功率提高一倍,到了临床以后有效率提高一倍。  

据介绍,依托中国超算的新药数字研发平台由中科院计算所持续20年研发而成,期间获得国家“863”基因组学数据处理技术、国家“973”建立基因数据计算模型、科技部重点研发专项医学大数据融合模型等国家项目的支持。  

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