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博雅辑因将报告其针对黏多糖贮积症I型患者中症状最严重亚型的RNA单碱基编辑疗法数据

发布时间:2020-04-29 16:04:49作者:马飞来源:医药经济报

中国北京和美国马萨诸塞州剑桥,2020年4月29日——博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础,针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。公司将于北京时间5月12日22时15分在第23届美国基因与细胞疗法协会(ASGCT)年会上以口头报告形式发布其用于治疗Hurler综合征(黏多糖贮积症I型中症状最严重亚型)的项目数据。

黏多糖贮积症I型是一种罕见的、可致命的溶酶体贮积病,该疾病能导致患者全身多器官和组织受累。黏多糖贮积症I型患者的IDUA基因突变,引起α-L-艾杜糖醛酸酶缺乏,从而导致代谢废物在细胞中累积并日益造成损伤。目前,尚没有能够治愈黏多糖贮积症I型的疗法,当前的主要治疗方案为骨髓移植和酶替代疗法。

超过40%的Hurler综合征患者是由IDUA基因中W402X突变(c1205 G ->A位点突变)导致。博雅辑因针对此类患者的治疗项目基于名为“LEAPERTM”的新型RNA 单碱基编辑技术设计,其中“LEAPERTM”是指利用内源性ADAR(Adenosine Deaminase Acting on RNA,RNA腺苷脱氨酶)对RNA进行程序化编辑。多种设计的寡核苷酸,即arRNA (ADAR-recruiting RNA, 招募ADAR的RNA),可以对IDUA信使RNA序列中第402密码子进行精准的、针对特定序列的腺苷A→肌苷I转换,从而生成野生型IDUA基因的信使RNA和蛋白质。数据显示,该技术在来自黏多糖贮积症I型患者的原代细胞中实现了显著、长效的IDUA酶活性。

 “在现有治疗方案下,Hurler综合征患者的治疗需求尚未得到满足,”博雅辑因首席执行官魏东博士表示,“临床前数据显示了我们项目取得的可喜进展,博雅辑因将继续推进该项目,以期为患者开发出新的治疗方案。”

LEAPERTM技术由北京大学魏文胜教授实验室开发,魏文胜教授也是博雅辑因的创始人。他表示:“LEAPERTM是一项稳健、精准、高效的编辑技术,在多种递送平台拥有广泛的用途。针对一些特定疾病,LEAPERTM技术能够被开发为具有独特优势的体内基因编辑疗法。我们将继续针对未被满足的患者需求推进该项技术的转化。”

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