去年4月，SSRN期刊上发表一篇论文引起业内的广泛关注，研究揭示了雄激素受体（AR）拮抗剂能抑制新冠病毒入侵宿主细胞的两个关键蛋白ACE2/TMPRSS2通路，可能对新冠患者的治疗有益。  

记者采访了解到，上述成果来自开拓药业的早期探索，研究者发现普克鲁胺作为新一代AR拮抗剂，能降低ACE2和TMPRSS2在正常肺细胞及来自前列腺与肺等器官的癌细胞表达。  

近期，在巴西进行的“普克鲁胺治疗轻、中症新冠男性受试者研究”显示，134名普克鲁胺治疗组没有一例出现住院，也未观察到药物相关严重不良事件。而在128名安慰剂对照组中，35名受试者病情恶化并住院治疗，住院率为27%，受试者住院风险降低100%。  

另外，在巴西政府卫生部门建议下，普克鲁胺开启了治疗新冠女性受试者的临床试验。中期数据显示，受试者的临床症状评估和住院情况中，普克鲁胺治疗组住院率为1.7%，对照组住院率为17.1%，受试者住院风险降低90%，其余各项指标（使用呼吸机、入住ICU和死亡发生率）治疗组也远低于对照组。  

普克鲁胺在巴西的临床研究是由开拓药业与美国AppliedBiology公司合作进行。去年8月20日，第一例患者成功入组，这也是首次将新一代抗雄激素药物用于治疗新冠的尝试。  

开拓药业CEO童友之博士认为，“抑制病毒感染宿主细胞来切断病毒获得‘养分’是一个关键的因素。如果普克鲁胺具备正向的影响，除了该药物可以成为新冠患者重症的预防药物外，单药治疗可能对重症住院新冠患者的治疗也会有积极的疗效，这也是我们近日在巴西开展约600例住院新冠患者治疗的临床试验的原因，未来在危重症患者的相关联合治疗也是值得尝试的方向。随后，我们将分别在美国和在中国、巴西、东南亚和欧洲等国家和地区开展2个III期临床试验，后者为全球多中心的临床试验(MRCT)，旨在治疗轻、中症的新冠患者。”  

他也透露，出于速度更快的考量，单独在美国开设了一个III期临床，目前处在与FDA沟通阶段，即将正式递交IND。而另一个国际多中心的III期临床试验，核心目的是为了药物最终在中国获批。试验终点的选择方面，鉴于国内不以住院作为评判依据，所以，开拓药业选择把需要吸氧治疗设为首要临床终点。  

2021年1月下旬，公司已向中国CDE递交了相关IND申请，其他地区的试验方案基本确定，也准备分别递交，预计涵盖巴西、菲律宾、马来西亚、西班牙等不同国家。  

基于巴西开展的在轻、中症新冠患者中的临床试验取得积极效果，普克鲁胺治疗重症新冠患者的临床试验近日也获得巴西独立审查委员会的批准，列为加速审评。  

童友之表示，正在准备向美国和欧盟等疫情严重国家申请紧急用药许可，从而推动普克鲁胺的早日获批，让更多新冠患者受益。  

目前，越来越多的业内人士注意到ACE2/TMPRSS2治疗新冠的潜在作用，并尝试对降低AR信号的策略进行研究。而相比其它新一代AR拮抗剂，例如恩杂鲁胺和阿帕鲁胺，普克鲁胺具有“双重作用原理”：既能抑制AR的信号功能，又能降低AR蛋白的表达。这意味着，针对AR信号通道的新冠特效药研究方面，普克鲁胺或许具有独特的优势。  

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