我国于2008年启动实施了“重大新药创制”科技重大专项。专项启动以来,立项1900余项,中央财政已累计投入近200亿元。1月5日，国家“重大新药创制”专项支持的奥布替尼经中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者，和复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)患者的两项适应症治疗。  

采访中，记者了解到，这是我国结构生物学家、中国科学院院士施一公创办的“诺诚健华”获批上市的首款创新药物，也是我国自主研发的第二款国产BTK抑制剂。  

BTK布鲁顿酪氨酸激酶是一个非受体蛋白酪氨酸激酶，是B细胞淋巴瘤细胞增殖及存活的重要调节剂。BTK抑制剂能阻断B细胞受体（“BCR”）诱导的BTK活化及下游信号通路，从而抑制B细胞肿瘤的生长和促进细胞凋亡,可以说以BTK抑制剂为代表的靶向治疗药物开启了淋巴瘤治疗的新时代。  

苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授指出，“目前已有的BTK抑制剂中，由于药物靶点选择的不够精准，尚存在BTK靶点占有率个体间差异较大、脱靶效应等问题，仍迫切需要更有效安全的BTK抑制剂，来满足患者治疗需求。”  

BTK抑制剂奥布替尼属于国家1类创新药，获“十三五”国家“重大新药创制”专项支持，并被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评。重大专项的实施支持了中国创新药研发，推动了中国在生命科学和生物技术领域不断取得新突破。  

南京医科大学附属第一医院血液科主任李建勇教授说：“与其他BTK抑制剂在相似治疗期间的表现相比，奥布替尼在治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者显示出更高的完全缓解率CR，并且我们预计随着治疗时间的延长，CR率将进一步增加。  

在单药治疗R/RMCL中国患者的一项多中心、开放性、临床II期研究结果显示，该研究共入组106名患者，大多数患者处于疾病晚期。中位随访时间为16.4个月，根据Lugano标准（2014）评价，总缓解率为87.9％，93.9％患者实现疾病控制。基于CT影像学方法评价，完全缓解率（CR）达到34.3％。奥布替尼在治疗R/RMCL患者中也显示出了良好的疗效和安全性。  

北京大学肿瘤医院淋巴肿瘤内科主任、大内科主任朱军教授说：“奥布替尼在治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者中显示出持续的疗效，安全且耐受性好，为B细胞恶性肿瘤提供了新选择。”  

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